热点聚焦
01、热烈祝贺中眸医疗ZM-02光遗传基因治疗项目20天获美国IND许可!
2025年11月28日，全球临床阶段基因与光遗传学治疗公司中眸医疗（简称“中眸”）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其创新光遗传学基因治疗产品ZM-02的新药临床试验（IND）申请。作为中眸的合作伙伴，派真生物对此表示最热烈的祝贺！
02、FDA批准诺华创新基因疗法
2025年11月24日，美国FDA批准了AAV基因治疗 Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve），用于治疗 2岁及以上、患有脊髓性肌萎缩症（SMA）且经确诊携带SMN1基因突变的儿童、青少年和成人。根据新闻稿，这一批准使得 Itvisma成为首个也是唯一一个可广泛用于治疗SMA患者群体的基因代替疗法。
03、纳基奥仑赛注射液（源瑞达®）淋巴瘤新药上市获批，中国原研CAR-T开启双适应症新时代
2025年11月28日，合源生物科技股份有限公司（以下简称“合源生物”）宣布，其自主研发的CAR-T细胞治疗产品纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®）新药上市获得中国国家药品监督管理局的批准，用于治疗经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。这是纳基奥仑赛注射液继2023年11月获批治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）后，在中国获得的第二个新药上市批准。标志着中国首款具有全自主知识产权的CD19 CAR-T产品，成为国内目前唯一覆盖白血病和淋巴瘤两大血液肿瘤适应症的CAR-T细胞治疗产品。
04、基因治疗点亮生命希望！邦耀生物BRL-101再次助力地贫患儿重获新生
2025年11月27日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布又迎1例患者成功”脱贫“。此次成功治疗不仅是一个家庭的奇迹，也再次验证了邦耀生物BRL-101基因疗法的安全性和有效性，将为全球地贫患者带来更安全的治疗方案。
05、天津自贸区率先出台基因与细胞治疗分类分级标准规范
11月24日，天津自贸试验区发布《基因与细胞治疗新技术临床研究和临床转化应用分类分级标准规范（试行）》，为该领域从研发到临床应用的全链条转化提供制度支撑。该规范依据国际通行规则，对基因与细胞治疗产品进行科学分类和风险分级，构建起“风险分级、准入分类”的差异化监管体系。
创新突破
01、复旦大学开发出更强的Fanzor基因编辑系统，单个AAV递送，实现高效体内基因编辑
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院周行涛、黄锦海、赵国丽团队该研究通过工程化改造，开发了具有更强基因组编辑活性的超紧凑型 Fanzor-ωRNA 系统，编辑效率提升了 6-129 倍，使其成为目前 Fanzor1 家族中活性最强的 RNA 引导的真核内切核酸酶。其还可被开发为碱基编辑器。更重要的是，该系统体积小巧，可通过单个 AAV 递送至体内，实现稳健的体内基因组编辑，有望应用于基础研究和疾病治疗。
02、新型CAR-T细胞疗法，逆转并预防衰老相关肠道问题
冷泉港实验室的研究人员开发了靶向 uPAR 的 CAR-T 细胞疗法，并证实了其可逆转并预防衰老相关肠道再生和健康缺陷。
03、世界首例！亨特综合征体外基因疗法取得积极进展！
近日，英国曼彻斯特大学宣布，一名年仅3岁的黏多糖贮积症Ⅱ型 (MPS Ⅱ) 患儿在一项I/II期临床试验中接受新型自体造血干细胞基因疗法 (AVR-RD-05) 治疗数月后展现出全面的身体和认知功能恢复。这一积极进展不仅为MPS Ⅱ患者带来了新的希望，也为基于造血干细胞的基因疗法在神经代谢疾病中的应用树立了新的标杆。
资本速递
01、近亿元融资落地！唯可生物加码 CGT 全球化，筑牢创新疗法 “安全防线”
2025年11月27日， 上海唯可生物科技有限公司（后称“唯可生物”）宣布完成近亿元A轮融资。本轮融资由深创投领投，锡创投跟投。丰和资本担任独家财务顾问。本轮融资将助力唯可生物加速推进细胞和基因治疗（CGT）美国安评检测实验室搭建、CGT安评服务、CGT临床服务和生物育种服务的海外业务拓展等工作。
02、总投资超20亿元，国内一细胞治疗产业基地即将投用
位于成都市金牛高新技术产业园区的细胞治疗孵化加速园（曾用名“赛德特生物科技产业园”）已顺利通过五方责任主体单位竣工预验收。据悉，这一总投资超20亿元的重大项目将于2026年初投入使用。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
