行业动态速览
📢本周核心看点
1. 资本回暖信号明确，全球单周融资超2亿美元
原启生物完成7000万美元C1轮融资，Beacon Therapeutics获7500万美元C轮注资，慧心医谷与安龙生物亦分别完成亿元级融资。资金正向具备临床验证数据（POC）的CAR-T、眼科基因治疗及小核酸药物等成熟管线集中。
2. 临床里程碑：In vivo CAR-T获批临床，DMD疗法确证长期获益
Kelonia的体内（In vivo）CAR-T疗法IND获FDA批准，有望免去体外制备环节；罗氏/Sarepta的DMD基因疗法Elevidys发布关键III期2年随访数据，证实了长期的功能性获益。行业正从“概念验证”向“长期疗效与工艺革新”迈进。
3. 拓宽治疗边界：从“无阿片镇痛”到“实体瘤攻坚”
宾夕法尼亚大学团队在 Nature 发文，利用AAV+化学遗传学实现无阿片类药物的精准镇痛；哈医大郑桐森团队开发细菌外膜囊泡（OMV）赋能平台，为CAR-T攻克实体瘤提供通用型策略。基因治疗的应用场景正加速向常见病与复杂肿瘤拓展。
热点聚焦
01、全球首个DMD AAV基因疗法Ⅲ期临床2年随访数据公布
近日，国际神经治疗领域权威期刊《Neurology and Therapy》在线发表了全球首款杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因疗法delandistrogene moxeparvovec (商品名 Elevidys) 关键Ⅲ期临床试验EMBARK的2年随访结果。数据显示，Elevidys在治疗4至8岁可行走的DMD男孩中，与匹配的外部对照组相比在多项关键功能结局上表现出具有统计学意义和临床意义的获益，证实了该疗法能够持续稳定或减缓疾病进展。
02、晚发型庞贝病AAV基因疗法启动临床，或将改写“终身输液”命运
近日，拜耳旗下子公司AskBio宣布，其用于治疗晚发型庞贝病 (LOPD) 的在研AAV基因疗法AB-1009 (AAV8-LSPhGAA) 已获得美国FDA的新药临床试验 (IND) 申请受理。这一里程碑事件标志着AB-1009项目正式进入I/II期临床开发阶段，预计2026年初迎来首位患者入组。
03、TSHA-102关键性试验完成首例患者给药，并新增针对2-4岁患儿的研究计划
2026年1月6日，Taysha基因疗法公司发布了其雷特综合征（Rett Syndrome）在研基因疗法TSHA-102的关键性项目最新进展。本次更新明确了正在进行中的REVEAL关键性试验的重要节点，并公布了一项与美国食品药品监督管理局（FDA）达成一致的、针对更年幼（2-4岁）患儿的新研究计划（ASPIRE研究），为TSHA-102未来能够惠及更广泛年龄段的患者群体铺设了清晰的监管路径。
04、in vivo BCMA CAR-T疗法IND申请获FDA批准
近日，专注于体内基因递送技术的临床阶段生物技术公司Kelonia Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对复发难治性多发性骨髓瘤患者的研究性新药KLN-1010的临床试验申请。KLN-1010是一种创新的in vivo CAR-T疗法，旨在通过单次输注直接在患者体内生成抗BCMA CAR-T细胞，无需进行预处理化疗或定制化CAR-T细胞生产。FDA对其新药临床试验申请的批准使得Kelonia公司能够拓展其目前在澳大利亚正在招募患者的inMMyCAR™一期临床试验，将其扩展至美国多个临床研究中心。
05、CK0804获FDA孤儿药认定用于治疗骨髓纤维化
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予首创、同种异体、高表达CXCR4的调节性T细胞（Treg）疗法CK0804孤儿药认定，用于治疗骨髓纤维化。CK0804是一种研究性、同种异体、即用型疗法，由高表达CXCR4的Tregs组成，这些细胞能选择性迁移至其配体CXCL12的浓度梯度区域。在骨髓纤维化患者中，该配体在骨髓和髓外造血部位（如脾脏）过度表达。临床前研究表明，富含CXCR4的Tregs优先迁移至骨髓并抑制促炎细胞因子信号传导，其在骨髓纤维化中的初步疗效信号此前已有报道。
06、ASGCT联合OXTL推出“CGTxchange”计划，旨在挽救数百项被搁置的基因与细胞疗法准
近年来，数百种对患者有效的基因细胞疗法，因商业回报不足被药企搁置。2026 年 1 月，美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）与孤儿疗法加速器（OTXL）联手推出 CGTxchange 平台，借助 AI 技术搭建专属市场平台，为这些“被放弃”的疗法匹配新伙伴与资金，让超罕见病患者重获治疗的希望。
07、福建医科大学孟超肝胆医院细胞与基因治疗研究中心正式揭牌成立
2026年1月10日，福建医科大学孟超肝胆医院（福建医科大学吴孟超纪念医院）正式揭牌成立“细胞与基因治疗研究中心”，并同步与福建省海西细胞生物工程有限公司签署重大科技成果转化协议，以2000万元转让两项针对晚期肝癌的原创性细胞治疗技术。此举标志着福建省在生物医药前沿领域实现关键突破，也为区域产业高质量发展注入强劲动能。
创新突破
01、《自然》重磅：止痛不用阿片类药物？科学家找到“关掉”疼痛情绪的新方法
宾夕法尼亚大学Gregory Corder 团队在《Nature》上发表了题为 “Mimicking opioid analgesia in cortical pain circuits” 的研究性论文，该研究揭示了一种无需阿片类药物即可治疗慢性疼痛的突破性策略。研究人员发现，大脑中的前扣带皮层（ACC）负责编码疼痛带来的“不愉快”情绪，而阿片类药物正是通过作用于该区域的特定神经元来实现止痛。基于此，团队开发了一种结合腺相关病毒（AAV）与化学遗传学的基因疗法，该疗法能像“精确制导”一样，选择性地在ACC区域的阿片敏感神经元上安装一个抑制性“开关”。实验结果表明，该策略能够在完全不使用阿片类药物的情况下，精准复刻出阿片样的强效镇痛效果，显著缓解慢性神经痛，同时完美规避了传统药物导致的成瘾、耐受以及感觉受损等副作用，这表明利用AAV技术精准调控脑回路有望成为替代全身阿片治疗的强有力新方案。
02、Nature子刊：叶海峰团队推出微型可控CRISPRa平台HEAL，实现体内强力可控基因激活
2026年1月8日，华东师范大学生命科学学院、上海市调控生物学重点实验室、医学合成生物学研究中心的叶海峰团队在Nature Communications上发表题目为“A compact and inducible dCas12f-based CRISPRa platform for programmable in vivo gene activation”的研究论文。该研究成功构建了一种体积更小、激活能力更强且调控方式灵活的dCas12f衍生转录激活平台——HEAL。该平台兼容AAV递送，具备高达十万倍级别的内源基因转录激活能力，并结合红光与小分子诱导开关，在小鼠体内实现了对疾病关键基因的可控式激活，为小型化、高效能的CRISPRa系统的开发提供了全新范式。
03、经优化的AAV9载体可用于致死性神经肌肉疾病SMARD1与CMT2S的长期治疗
2026年1月5日，Pagliari研究组在《Journal of Biomedical Science》发表的一项突破性研究，为伴呼吸窘迫1型脊髓性肌萎缩（SMARD1）和2S型腓骨肌萎缩症（CMT2S）这两种罕见遗传病树立了新的治疗标杆。这两种疾病均源于IGHMBP2基因突变，会导致患者运动神经元逐渐流失并引发呼吸衰竭，而研究团队针对这一难题，对能够穿越血脑屏障的腺相关病毒9型（AAV9）载体进行了全面升级与筛选。在小鼠模型试验中，研究人员通过侧脑室注射的方式，对比了携带不同基因“启动开关”（CBA与P546启动子）的治疗效果，结果令人振奋：基因治疗不仅显著延长了患病小鼠的寿命、改善了运动功能并保护了神经元，还首次揭示并缓解了该疾病伴随的脊髓神经炎症。经过严谨对比，团队发现采用P546启动子的改良版载体在长期疗效和安全性上表现更为优异。这项研究不仅强调了精细筛选载体组件对于治疗持久性的关键作用，更为未来跨越复杂的监管门槛、将这一挽救生命的疗法推向人体临床试验奠定了坚实基础。
04、哈医大肿瘤医院郑桐森教授团队构建新型CAR-T赋能平台，在实体瘤免疫治疗领域取得新突破
近日，哈医大肿瘤医院郑桐森教授团队在肿瘤免疫治疗领域取得重要进展，研究论文《Engineered outer membrane vesicles enhance solid tumour CAR-T cell therapy》于1月7日在线发表在《Nature Biomedical Engineering》。研究团队成功开发出基于细菌外膜囊泡（OMV）的新型CAR-T赋能平台—“BROAD-CAR”。该平台集成免疫抑制逆转与抗原修饰功能，显著提升CAR-T细胞在抗原异质性实体瘤中的治疗效果，为拓宽CAR-T疗法的临床应用提供通用型的解决策略。
资本速递
01、安龙生物完成近亿元B+轮融资，并签署上亿美元国际战略合作
近日，安龙生物宣布完成近亿元人民币B+轮融资。本轮融资由北京市医药健康产业投资基金与北京顺义临空产业基金联合投资，体现了市、区两级产业资本对公司技术路线与产业化前景的持续认可。与此同时，安龙生物还与一家美国纳斯达克上市企业达成小核酸药物领域的国际战略合作，合作规模达上亿美元，标志着公司在国际BD合作层面取得实质性突破。
02、7500万美元C轮融资，开发眼科基因治疗
1月8日，伦敦和马萨诸塞州剑桥，Beacon Therapeutics Holdings，一家领先的处于临床阶段的生物技术公司，其使命是拯救和恢复罕见和常见眼部疾病患者的视力，宣布已在一轮超额认购的C轮融资中筹集了超过7500万美元，该轮融资由高盛另项投资生命科学部门领投，视网膜退化基金（RD Fund，防盲基金会的风险投资部门）跟投。Beacon现有投资者Syncona Limited、Forbion、Oxford Science Enterprises和Advent Life Sciences也参与了本轮融资。
03、国内一细胞治疗公司完成7000万美元C1轮融资
2026年1月12日，原启生物（Oricell Therapeutics Holdings Limited）宣布完成7000万美元的C1轮融资。本轮融资由北京市医药健康产业投资基金、启明创投及一家全球领先的医疗基金领投，QIA（卡塔尔主权基金）、NGS（澳大利亚养老基金）、亦庄国投、骊宸投资、瑞锋资本等机构跟投。
作为细胞治疗药物领域的创新先锋，原启生物始终致力于开发具有全球临床价值的CAR-T细胞疗法，并已由多条管线产生了概念验证（POC）性临床数据。Oricell依托自主创新的Ori®Ab抗体筛选与工程平台、Ori®Armoring结构平台及OnGo(Fast)CMC工艺专长，以差异化管线占领全球CAR-T技术高地。
04、超亿元！国内一细胞药物公司完成A轮融资
2026年1月7日，北京慧心医谷生物科技有限责任公司（以下简称“慧心医谷”或“公司”）宣布完成超1亿元人民币的A轮融资。该轮融资由京能集团旗下京能同鑫管理的京能绿色基金领投，北创投京能国创基金与富智投资跟投。本轮融资将有力推动其神经系统疾病细胞治疗产品的临床研究，进一步巩固公司在该领域的领先优势，并加速创新成果向临床应用和产业化落地。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
