近日，全球听觉障碍基因治疗领域的先行者——上海佑音医药（Euhearing Therapeutics）传来捷报：其自主研发的1类创新药EHT102注射液，通过国家药品监督管理局（NMPA）于2025年9月全新设立的 “创新药临床试验30日审评通道”，正式获得临床试验（IND）许可。
EHT102不仅是国内首个获批的耳科基因治疗IND，更成为新政实施后首批成功获批的1类创新药之一。从受理到获批，审评周期从常规的60个工作日大幅压缩至30个工作日内。这一里程碑式的突破，不仅彰显了监管机构对具有显著临床价值创新药的政策倾斜，更是对佑音医药科学创新实力、数据完备性与科学性上的最高褒奖。
作为佑音医药的合作伙伴，派真生物对此表示最热烈的祝贺！我们深感荣幸，能够以高质量、高标准的CDMO服务，助力佑音医药攻克技术难关，加速这一具有划时代意义的中国基因疗法走向临床。派真生物将继续秉持“客户至上、质量为本”的理念，以扎实的工艺开发与生产能力，做基因治疗企业最值得信赖的同行者，共同推动中国创新药造福全球患者。
EHT102注射液是佑音医药依托自主知识产权平台申报的1类新药，是一款针对OTOF基因突变引起的常染色体隐性遗传性耳聋9（DFNB9）的基因疗法。该产品利用腺相关病毒（AAV）载体，旨在通过基因替代策略，恢复患者耳蜗内功能的耳畸蛋白（Otoferlin）表达，从根本上解决听力障碍问题。
常染色体隐性遗传性耳聋9（DFNB9）是一种严重的先天性听力障碍，主要由OTOF基因突变引起。OTOF基因编码的耳畸蛋白（Otoferlin）是听觉神经递质释放的关键蛋白。当该基因发生突变时，会导致耳畸蛋白功能失常，内毛细胞无法正常将声音刺激信号转化为神经信号传向大脑，从而导致患者表现为重度至极重度感音神经性耳聋。对于这类患者，传统的助听器往往效果有限，目前尚无根治性的药物疗法。
佑音医药（Euhearing Therapeutics）是一家专注于听觉障碍防治的创新驱动型生物医药企业，致力于为遗传性耳聋等重大未满足临床需求提供全球领先的精准治疗方案。
公司由来自哈佛大学、麻省理工学院、复旦大学等国内外顶尖高校及全球生物医药产业的资深科学家与高管联合创立，在基因治疗、AAV载体开发、GMP产业化、非临床评价与临床转化等领域具备全链条核心能力。佑音以“让世界聆听更多可能”为使命，矢志通过原创科技推动中国基因治疗走向全球。
派真深耕基因治疗领域服务平台逾十载，始终坚持做一家纯粹的CRO&CTDMO，以深厚的技术积累、卓越的运营和高品质的交付，为全球客户提供从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的一站式CMC服务，以加速创新基因药上市并使老百姓用得起基因治疗。公司提供全方位服务，涵盖质粒、病毒载体和mRNA生产等，支持项目从研究到商业化。
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作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
