Neurogene宣布其Rett综合征AAV9基因疗法NGN-401取得持久性发育改善，并启动公开发行

2026年7月1日 ——

Neurogene公司今日公布了其评估NGN-401的I/II期临床试验的最新积极数据。NGN-401是一款在研的AAV9基因疗法，用于治疗雷特综合征（Rett syndrome）。同时，该公司还宣布启动一项拟议的股票公开发行，以支持该项目的持续开发及商业化前准备活动。

在接受了12至30个月随访的10名受试者中，患者共获得了47项发育里程碑的改善，平均每位受试者获得4.7项。所有受试者的临床总体印象改善量表（CGI-I）评分均有所提升，且至少获得了一项发育里程碑的改善。Neurogene还报告称，每位受试者在过去12个月内均至少获得了一项新的发育里程碑改善，且在长达30个月的随访中，未观察到疗效进入平台期或里程碑丢失的情况。

雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍，最常与 MECP2 基因的致病性变异相关。该疾病可导致发育倒退、手部功能丧失、交流障碍、运动功能障碍、癫痫发作、呼吸异常以及其他严重的神经系统症状。

NGN-401设计为一种一次性给药的基因疗法，旨在递送全长人源 MECP2 基因。该疗法采用AAV9载体，并融入了Neurogene专有的EXACT™转基因调节技术，旨在逐个细胞地对MeCP2蛋白表达进行严密控制。NGN-401通过脑室内注射（ICV）给药，以支持对大脑和神经系统的广泛靶向。

最新的I/II期数据显示，发育改善呈渐进式、阶梯式发生，研究人员表示，这可能表明患者在治疗后重新启动了发育进程。在雷特综合征的核心功能领域（包括手部功能、粗大运动功能和交流能力）均观察到了改善。

临床改善起效迅速，接受治疗后首次出现临床改善的中位时间为2个月。随着时间的推移，获得的里程碑改善进一步加深：从6个月到12个月增加了95%，从6个月到至少12个月增加了147%。在10名受试者中，有7名获得了至少两项发育里程碑改善，并在至少两个雷特综合征核心领域展现出改善。

Neurogene还报告称，在其他经过验证的雷特综合征评估指标上，患者也取得了具有临床意义的改善，包括雷特综合征粗大运动量表（RTSGMS）和雷特综合征手部功能量表（RTSHFS）。

在安全性方面，1E15 vg剂量的NGN-401总体耐受性良好。所有与治疗相关的良好/不良事件严重程度均为轻度或中度，且大多数为已知的AAV潜在风险，目前已解决或正在解决。自上一次（2025年10月）数据截止以来，未收到新的治疗相关严重不良事件（SAE）报告。

Neurogene已完成Embolden™注册临床试验的给药工作，截至2026年6月16日的数据截止日，未报告任何与治疗相关的严重不良事件或剂量限制性毒性（DLT）。Embolden试验的顶线数据预计将于2027年下半年公布。

在发布临床更新数据的同时，Neurogene宣布已开始拟议公开发行普通股股票，或针对某些特定投资者发行用于购买普通股的预付认股权证。该公司还预计将给予承销商30天的超额配售选择权，允许其以公开发行价减去承销折扣和佣金的价格，追加购买至多15%的股份。Neurogene表示，本次发行中的所有证券均由公司自身提供，且发行仍受市场及其他条件的制约。

Neurogene计划将本次发行的募集资金净额，与现有的现金、现金等价物及可交易证券相结合，用于资助NGN-401的持续临床开发、商业化前准备活动、营运资金以及其他一般企业用途。Leerink Partners、Stifel、Guggenheim Securities、LifeSci Capital和William Blair将担任本次拟议发行的联合账簿管理人。

NGN-401已获得多项监管认定，包括美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定、再生医学先进疗法（RMAT）认定、快速通道资格、孤儿药认定和罕见儿科疾病认定，并入选了FDA的START试点计划。此外，该疗法还获得了欧洲药品管理局（EMA）授予的先进治疗药物（ATMP）认定、孤儿药认定和PRIME（优先药物）认定，以及英国药监局（MHRA）授予的创新准入与申请路径（ILAP）认定。

如果注册试验能够证实I/II期临床的发现，NGN-401可能会成为治疗雷特综合征的一种重要的一次性基因药物疗法，有望从根本上解决功能性 MECP2 缺失的问题，而不仅仅是缓解症状。此次拟议的融资也进一步彰显了Neurogene致力于推动NGN-401进入后期开发阶段并为潜在商业化做好准备的决心。