2026年8月11日
Skylark Bio宣布，SONIX 1/2期临床试验已完成首例患者给药。该试验旨在评估SKY-GJB2——一种针对内耳的在研AAV基因疗法，用于治疗GJB2介导的听力损失。
GJB2相关听力损失是非综合征性耳聋最常见的遗传原因，也是儿童听力损失中最常见的单基因疾病之一。该疾病由GJB2基因发生遗传变异所致，进而损害连接蛋白26（connexin 26）的功能。连接蛋白26是内耳缝隙连接网络及正常听觉功能所必需的蛋白质。
目前，GJB2相关听力损失尚无获批的疾病修饰性治疗方法。现有干预措施，包括助听器和人工耳蜗，可以帮助患者部分获得声音信息，但无法针对潜在遗传病因，也不能恢复自然听力。
SKY-GJB2旨在成为潜在的同类首创AAV递送疗法，从根本上解决GJB2相关听力损失的病因。该疗法计划向耳蜗内天然表达连接蛋白26的支持细胞递送一份具有功能的GJB2基因拷贝，以期恢复听力所必需的缝隙连接网络。
SONIX试验是一项多中心、开放标签的1/2期临床研究，旨在评估单次单侧耳蜗内注射SKY-GJB2的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学及初步疗效。
该研究招募的受试者年龄为9个月至7岁。对于这一人群而言，早期干预可能对听力发育和口语能力习得具有重要意义。
Skylark预计将在2026年底前公布SONIX试验的初步数据，并预计于2027年公布更多研究结果。
公司表示，近期一项针对内耳的AAV递送疗法获批，为听力损失基因治疗领域提供了重要验证，也增强了业界对局部递送AAV方法用于单基因听觉疾病的信心。
首例患者完成给药，标志着Skylark靶向遗传药物平台迈出了重要一步。该平台专注于治疗单基因疾病；在这类疾病中，精准的局部递送以及与疾病相关的细胞特异性表达，是实现治疗成功的关键。
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