2022年1月12日,广州派真生物技术有限公司(以下简称派真生物)与华深智药科技(北京)有限公司(以下简称华深智药)正式签署战略合作协议。双方将共同利用高性能分布式计算和人工智能(AI)技术的数据迭代加速新型腺相关病毒(AAV)衣壳开发,并通力协作将其应用于生物医药领域,助力创新型药企加快新药研发步伐。

AAV是基因治疗的主力军,而人工智能(AI)是未来核心生产力,将有可能重塑创新药行业格局。“AI+AAV”为生物医药领域注入了更多活力,也带来了更多可能。

派真生物与华深智药的战略合作正是生物医药与人工智能擦出的美妙火花。此次合作,派真生物将基于自有AAV高产体系的高库容量、高精准度的AAV突变库筛选平台,结合华深智药专有的HeliXonAI平台和技术共同开发可满足特定疾病转导特征的新型AAV衣壳。通过工程化平台对衣壳进行优化,生成靶向特定组织类型的AAV,并且限制与目标疾病无关的组织和细胞类型的转导,从而提高疗效和安全性。华深智药将通过其人工智能科学计算平台的机器学习和大量资源数据库构建的先进搜索算法助力派真生物构建创新型AAV衣壳。数据的不断迭代将训练出更好的机器学习模型,进一步提高具有所需特性的AAV载体的适用性和有效性。此次平台合作旨在加速新型AAV衣壳的创建,提升AAV靶向性,克服当前AAV免疫逃避、制造性等问题,从而扩大可应用疾病的范围。

一直以来,新药研发都是一个耗时、费力、风险大的过程。随着科技发展,人工智能(AI)在降低新药研发成本、加速研发周期、提高研发成功率上展现出巨大的潜力。人工智能(AI)有望成为生物医药产业变革的重要驱动力量。华深智药专有的人工智能平台,结合派真生物在AAV衣壳优化方面的研究和开发优势,可以更快设计出用于基因治疗的、具有更强组织靶向性的多种AAV衣壳变异体。通过对基因疗法载体AAV进行精确设计和优化,实现组织的特异性递送,显著提高安全性和有效性从而加速基因疗法的开发和转化。

关于华深智药

华深智药成立于2021年6月,是一家基于先进人工智能技术的新药开发企业。华深智药致力于打造新一代人工智能科学计算平台,并结合自研高通量生物实验技术,为研发人员提供微观世界分子计算、模拟与设计的智能系统。在新药开发领域,特别是大分子药物开发,华深智药将创新性地使用AI重构药物开发流程,从而极大程度上提高新药研发速度和效率。2021年10月20日,华深智药宣布完成千万美元级天使轮融资,该公司由清华大学人工智能产业研究院孵化,世界知名的计算生物学专家、伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校(UIUC)计算机科学系及医学院终身教授彭健创立。华深智药技术团队均来自包括麻省理工学院,卡内基梅隆大学,清华大学,北京大学,上海交通大学等国内外顶级高校院所。团队成员在国际信息学、化学及生物学奥赛上屡获金牌。

自2021年8月开始,华深智药与清华大学医学院张林琦教授团队及智能产业研究院(AIR)智慧医疗团队合作,利用自主研发的AI抗体设计平台Helixon Design,对现有抗体开展了系统设计和优化。这一平台能够帮助研究人员同时优化抗体稳定性、溶解性、亲和力等多个参数,在成药性上对抗体候选进行评估,大大缩短研发周期并提高了研发成功率。目前,华深智药正利用Helixon Design平台开展多款新一代抗病毒中和抗体及其他大分子药物研发。

关于派真生物

派真生物(PackGene)是一家全球领先的AAV病毒载体包装CRO和CDMO公司, 以质粒和AAV载体创新生产体系、方法学检测、以及GMP规模化生产为核心, 依托持续技术创新,为细胞与基因治疗 (CGT) 的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批提供经济、快速、规模化的质粒生产和AAV病毒载体生产。派真生物以做全球基因药研发生产的合作伙伴为使命,以加速创新基因药上市为己任,精通FDA、NMPA和EMA等对基因疗法制品的规范要求,通过降低基因药物大规模生产成本,助力合作伙伴让基因药更早普惠大众。

派真生物创立于美国马塞诸塞州,核心团队由来自学术界和医药产业界的优秀人才组成。公司总部位于广州, 并在上海、波士顿和瑞士设立分部,成立至今,派真生物已经成功为来自美国、欧洲、中国、韩国的数百家大药企、创新药企和研究机构提供AAV载体生产服务。