重组腺相关病毒载体(rAAV) 具有安全性好、宿主细胞范围广和在体内表达时间长等特点，因此在基因治疗领域备受欢迎。然而，高剂量AAV导致的毒副作用在基础和临床实验中时有发生，包括在中枢神经系统的毒副作用。因此解析AAV毒副作用的机理，对提高AAV基因治疗产品的安全性具有重要意义。
近期，暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院吴政研究员和陈功教授团队在Molecular Therapy-M&C发表题为“High-titer AAV disrupts cerebrovascular integrity and induces lymphocyte infiltration in adult mouse brain” 的文章，首次揭示了脑内注射高滴度AAV病毒可以破坏成年小鼠的血脑屏障、诱发淋巴细胞浸润并导致神经毒性作用。11月16日(周四)14:00，派真生物【与SCI一作对话】系列直播特别邀请到吴政研究员为大家就该篇论文分享“高滴度AAV对中枢神经系统毒副作用的背后机制”，欢迎大家来直播间交流学习!
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课程要点速览
研究背景
AAV病毒载体在基因治疗领域的应用与风险并存
研究方法
通过RNA转录组测序，分析高滴度AAV对中枢神经系统基因表达的影响，结合免疫荧光染色、双光子活体成像和药理学等技术手段揭示高滴度AAV中枢毒副作用的生物学机制。
研究结果
高滴度AAV破坏血脑屏障，导致免疫细胞的中枢浸润，进而引发神经毒性作用。
答疑环节
常见问题解答
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
