腺相关病毒(AAV)的应用及保存

2023年12月19日
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腺相关病毒(Adeno-Associated Virus,AAV)是一类非致病性的病毒,因其在与腺病毒(Adenovirus)相关的实验中首次被发现而得名。AAV由一个外包膜的蛋白质外壳包裹着一段含有基因信息的单链DNA。AAV具有良好的生物安全性,对人体几乎没有致病性,因此在基因治疗、基因传递和基因编辑等领域有广泛的应用。

AAV的主要应用领域包括:

1、基因治疗: AAV被广泛应用于基因治疗领域,用于传递治疗性基因至患者的细胞中。这对于一些遗传性疾病和其他难治性疾病的治疗提供了新的可能性。

2、基因传递: AAV可用于将外源基因引入体外培养的细胞中,用于研究基因功能、基因调控等方面的问题。这在科学研究中是一种常见的工具。

3、免疫治疗: AAV还可以用于免疫治疗,通过引入特定的免疫基因来增强机体的免疫力,对抗某些类型的癌症或感染。

4、基因编辑: AAV病毒可以被用作基因编辑工具的运载体,将编辑系统(例如CRISPR-Cas9系统)引入细胞中,实现对基因组的精准编辑。

AAV的保存方法:

为了确保AAV的长期保存和稳定性,可以采取以下保存方法:

1、低温保存: AAV病毒应保存在零下80°C或更低的超低温冰箱中,以减缓其降解过程。

2、分装: 将AAV病毒分装成小体积的单次使用的冻存管或小瓶,以避免反复冻融,降低对病毒的损害。

3、防护剂的添加: 在储存过程中,可以考虑添加保护剂,如甘油或蔗糖,以帮助防止冻融损害。

4、避免光照: 将冷冻管或瓶子存放在避光条件下,以防止紫外线对病毒的不利影响。

5、记录详细信息: 在冷冻管或瓶子上标记详细的信息,包括AAV的型号、浓度、载体类型等,以便在使用时准确识别。

通过科学合理的保存方法,可以确保AAV的长期有效性,使其在基因治疗、基因传递、基因编辑等应用中能够稳定可靠地发挥作用。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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