探索AAV血清型筛选新方法

2024年2月23日
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随着基因治疗领域的迅速发展,越来越多的关注点聚焦在了如何更好地选择适合的载体来进行基因传递。腺相关病毒(Adeno-Associated Virus,AAV)因其安全性和高效性而备受关注。然而,AAV的多样性也给选择最佳血清型带来了挑战。在这篇文章中,我们将探讨一种新方法来筛选AAV血清型的可能性。

传统的AAV血清型筛选通常涉及体外实验,利用细胞培养体系来评估AAV在不同血清型下的感染效率和基因表达水平。然而,这种方法存在一些局限性,例如,对大量细胞和动物模型的依赖,以及实验周期长、费时费力等。

为了克服这些问题,一种新的筛选方法正在被提出,该方法结合了生物信息学和机器学习技术。首先,利用生物信息学手段对不同AAV血清型的序列进行分析和比较,找出其中的关键差异性。然后,建立机器学习模型,利用这些关键差异性来预测AAV在特定血清型下的表达效率和感染能力。最后,通过体外验证实验来验证模型的准确性和可靠性。

这种新方法具有以下几个优点:

高效性:相较于传统的体外实验,生物信息学和机器学习方法可以更快速地进行大规模筛选和预测。

节省成本:减少了对动物模型和细胞培养的需求,从而降低了实验成本。

普适性:该方法不仅可以应用于已知的AAV血清型,还可以预测新的AAV血清型的表达效率和感染能力。

可扩展性:随着生物信息学和机器学习技术的不断进步,该方法可以不断优化和改进,提高预测的准确性和可靠性。

尽管这种新方法在AAV血清型筛选中显示出巨大的潜力,但仍然存在一些挑战,例如如何选择和优化生物信息学分析方法,以及如何提高机器学习模型的准确性和可解释性等。

总的来说,通过结合生物信息学和机器学习技术,我们有望开发出一种更快速、更准确、更经济的AAV血清型筛选方法,为基因治疗领域的发展带来新的机遇和挑战。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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