miRNA过表达及干扰载体设计

2024年3月13日
分享:

miRNA (MicroRNA) 是一类长度约为20-25个核苷酸的非编码RNA分子,它们在细胞中调节基因表达和信号传导,从而参与调控生物体内的多种生理过程。miRNA的过表达与疾病的发生发展密切相关,因此,研究者们开始探索如何利用miRNA干扰技术来调节基因表达,并设计了多种干扰载体以实现这一目的。

miRNA过表达的研究意义重大。miRNA的过表达在多种癌症、心血管疾病、神经系统疾病等多种疾病中都有所发现。例如,在癌症中,一些miRNA被发现过度表达或表达失调,影响了肿瘤抑制基因或肿瘤促进基因的表达,从而参与了癌症的发生和发展过程。因此,通过调节miRNA的表达水平,可以有望治疗多种疾病。

为了实现miRNA的干扰,研究者们设计了各种各样的miRNA干扰载体。这些载体通常包括一个miRNA的序列,以及与该序列配对的反义序列。当这种载体进入细胞后,miRNA的序列可以与目标mRNA结合,从而导致该mRNA的降解或抑制翻译,从而达到调节基因表达的目的。

miRNA干扰载体的设计需要考虑多个因素。首先,需要选择合适的miRNA序列,这需要考虑到目标基因的序列和miRNA与目标mRNA的互补性。其次,需要考虑载体的转染效率和稳定性,以确保miRNA能够有效地进入细胞并持续地发挥作用。此外,还需要考虑载体的毒性和免疫原性,以及在体内的分布和代谢情况。

近年来,随着基因编辑技术的不断发展,研究者们开始探索利用CRISPR/Cas9等技术来实现miRNA的精准调控。通过将miRNA的序列整合到CRISPR/Cas9系统中,可以实现更加精准和高效的miRNA调控,从而为疾病治疗和基因治疗提供了新的思路和方法。

总之,miRNA过表达及其干扰载体的设计对于理解基因调控机制、研究疾病发生机制以及开发新的治疗方法具有重要意义。随着技术的不断进步和研究的深入,相信miRNA调控技术将为人类健康带来更多的希望和机遇。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

下载

用户登录

还没账号? 请注册
手机验证码登录
账号密码登录
手机号码*
验证码*
忘记密码?

首次使用手机号登录将自动为您注册

登录即代表阅读并接受《注册协议》 《用户协议》

新用户注册

已有账号?
手机注册
邮箱注册
手机号码*
验证码*
机构名称*
客户类型*

重置密码

手机找回密码
邮箱找回密码
手机号码*
验证码*
设置新密码*
确认新密码*