AAV/LV介导基因过表达研究综述

2024年3月18日
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近年来,基因治疗作为一种革命性的医学手段,为许多遗传性疾病和慢性疾病的治疗提供了新的思路和方法。在基因治疗中,AAV(腺相关病毒)和LV(逆转录病毒)等病毒载体介导的基因过表达成为了研究的热点之一。本文将对AAV/LV介导基因过表达的研究进行综述,并讨论其在疾病治疗中的潜在应用。

AAV和LV病毒载体简介 AAV和LV作为常用的基因传递工具,在基因治疗中具有独特的优势。AAV具有良好的安全性和稳定性,在多种细胞类型中均能实现高效的基因传递,而LV则能够将基因序列整合到宿主基因组中,实现长期的基因表达。

AAV/LV介导基因过表达的机制 AAV和LV介导的基因过表达主要通过将目标基因携带的载体DNA输送至靶细胞,并在细胞内释放出目标基因,从而实现目标基因的表达。在这个过程中,AAV和LV载体会受到宿主细胞的受体介导、内吞和溶酶体降解等多个步骤的影响,最终导致目标基因的表达水平。

AAV/LV介导基因过表达在疾病治疗中的应用 AAV和LV介导的基因过表达已被广泛应用于多种疾病的治疗中,包括遗传性疾病、肿瘤、心血管疾病等。例如,在遗传性疾病治疗中,AAV和LV载体可用于导入正常的基因序列,修复受损的基因功能;在肿瘤治疗中,可利用AAV和LV介导的基因过表达实现肿瘤细胞的特异性杀伤,从而达到治疗的目的。

挑战与展望 尽管AAV和LV介导的基因过表达在基因治疗中显示出了巨大的潜力,但仍然面临着一些挑战。其中包括对病毒载体的免疫反应、基因表达的调控、基因整合带来的潜在风险等。未来的研究需要解决这些挑战,并进一步完善AAV和LV介导的基因过表达技术,以实现其在临床应用中的更广泛和更有效的应用。

综上所述,AAV和LV介导的基因过表达技术在基因治疗中具有重要的意义,为多种疾病的治疗提供了新的思路和方法。随着技术的不断发展和完善,相信AAV和LV介导的基因过表达将在未来发挥越来越重要的作用,为人类健康事业带来更大的福祉。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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