腺相关病毒(Adeno-associated virus，简称AAV)是一种常用的基因载体，它在基因疗法和分子生物学领域中具有重要的应用价值。AAV凭借其较高的转染效率、长期的基因表达、以及导入多种细胞类型的能力，尤其是具有感染非分裂细胞的特点，使其成为一种非常有吸引力的基因转运工具。
在血管内皮细胞(vascular endothelial cells)中，AAV的应用主要集中在以下几个方面：
基因治疗：AAV可用于治疗血管内皮细胞功能异常相关的疾病，如动脉硬化、血管新生过度或不足(如糖尿病下的伤口愈合不良或癌症中的肿瘤血管生成)、遗传性出血或凝血疾病等。通过向血管内皮细胞传递正常或修饰后的基因，AAV可以帮助恢复其正常功能或改变其病理状态。
药物传递和靶向治疗：AAV被用作载体，可以高效地传递基因药物，如抗体、小干扰RNA(siRNA)、或者其他蛋白质以特定靶向到血管内皮细胞，从而治疗相关疾病。
研究和模型建立：在基础科研中，AAV可以用于血管内皮细胞功能的研究，包括研究血管形成、血管透过性、炎症响应等过程。此外，AAV也可以用来建立疾病模型，在实验动物体内表达疾病相关的基因或敲除特定基因，从而模拟疾病的发生发展。
内皮细胞表型调节：AAV媒介的基因转导可用于调节内皮细胞的表型，例如促进或抑制某些细胞因子和信号蛋白的表达，影响血管内皮细胞的增殖、迁移及其与其他细胞类型的相互作用。
安全性和耐受性：目前认为AAV是一种相对安全的病毒载体，因为它不导致人类疾病，而且几乎不引起免疫应答。这使得AAV在临床应用中具有较高的安全性和较低的免疫原性。
AAV在临床应用上的进展正日益增加，其在血管内皮细胞中的应用为基因疗法开辟了新的途径，并有望在未来的心血管疾病治疗中发挥重要作用。然而，AAV的使用仍然面临着一些挑战，包括其载体容量有限、制备成本高、潜在的免疫应答等。因此，为了充分发挥AAV在血管内皮细胞中的潜力，还需要继续研究改进AAV载体的设计、提高其靶向性和治疗效果，并确保其安全性和可行性。
