神经系统的AAV(腺相关病毒)血清型选择指南

2024年5月6日
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神经系统的AAV(腺相关病毒)血清型选择指南如下:

AAV1: 对运动神经元和大脑皮层神经元有相对较高转导效率,可用于周围和中枢神经系统的基因传递。

AAV2: 是最早被广泛研究的AAV血清型,能够有效转导多种神经细胞类型,许多基于AAV2的基因疗法已进入临床试验。

AAV5: 适用于靶向视网膜和中枢神经系统中的某些区域。它可以在特定情况下跨越血脑屏障,并能够被脑内的多种细胞类型所利用。

AAV6: 在脊髓和小鼠大脑中表现出良好的转导效率,尤其适用于转导运动神经元。

AAV8: 能够在全脑范围内实现良好的转导效率,包括较深的脑结构如基底节。它在跨越血脑屏障方面也显示出良好的能力。

AAV9: 具有很强的能力跨越血脑屏障,可在中枢神经系统中广泛分布,并在小鼠模型中显示出靶向脑部和脊髓的高效率。

AAVrh10: 与AAV9类似,在转导中枢神经系统和跨越血脑屏障方面表现出良好效果,可以广泛分布在大脑各个区域。

AAV-PHP.B: 为AAV9的一个变体,通过筛选与进化获得,它能够高效跨越小鼠的血脑屏障,并在中枢神经系统内实现广泛分布。

在选择AAV血清型时,有几个关键因素需要考虑:

转导效率: 不同的AAV血清型在不同的细胞类型和组织中具有不同的转导效率。

神经系统的特定区域: 需要根据所研究神经系统的具体区域选择最适合的血清型。

年龄相关差异: 不同年龄的动物模型的血脑屏障特性可能不同,影响AAV的分布。

免疫原性: 一些AAV血清型可能会诱发不同程度的免疫反应,需要考虑这一点以Minimise潜在的副作用。

使用AA V基因传递系统前,研究人员需要综合考虑上述因素以及实验的具体目标和背景,来确定最合适的AAV血清型以及相关的实验方案。此外,还需要进行充分的剂量滴定实验,以确定实验中最佳的基因拷贝数和递送体积。如有可能,多血清型的对比实验也将有助于确定最佳选择。

关于派真

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