AAV（腺相关病毒）是基因治疗中常用的载体。AAV有多种血清型，不同的血清型对不同类型的细胞具有不同的感染能力和组织特异性。选择合适的AAV血清型是基因治疗中关键的一步。以下是常见的AAV血清型及其特点：
| AV血清型 | 主要靶向组织/器官 | 特点 | 常用领域 |
| AAV1 | 骨骼肌、心脏、肺、中枢神经系统 | 对肌肉和心脏有较强感染能力，较适合高效基因传递。 | 肌肉、心脏、呼吸道相关疾病 |
| AAV2 | 肝脏、眼睛、中枢神经系统 | 研究最广泛，感染范围广，但易受血清抗体影响，穿透效率一般。 | 眼科、中枢神经系统和肝脏疾病 |
| AAV3 | 肝脏 | 对肝脏细胞有较高感染效率，但研究较少。 | 肝脏相关疾病 |
| AAV4 | 中枢神经系统、呼吸道上皮 | 对脑内室和呼吸道上皮细胞有较高亲和力。 | 中枢神经系统疾病、呼吸道疾病 |
| AAV5 | 视网膜、脑、肺 | 对视网膜和脑组织有高感染效率，适合眼科基因治疗。 | 眼科、中枢神经系统相关疾病 |
| AAV6 | 肌肉、肺、肝脏 | 与AAV1类似，适合感染肌肉、肺和肝脏组织。 | 肺部、肌肉、肝脏相关疾病 |
| AAV7 | 肝脏、骨骼肌、心脏 | 感染肝脏和心脏的能力强，基因表达较持久。 | 肝脏和心脏相关基因治疗 |
| AAV8 | 肝脏、肌肉、心脏、胰腺 | 在多种组织中感染效率高，且基因表达时间长。 | 肝脏、肌肉、心脏相关疾病 |
| AAV9 | 中枢神经系统、心脏、肝脏 | 能跨越血脑屏障，对中枢神经系统和心脏有强感染能力。 | 神经系统和心脏疾病，特别是神经退行性疾病 |
如何选择AAV血清型：
- 靶向组织/器官：根据需要治疗的组织选择合适的血清型，如AAV9适合神经系统，AAV8适合肝脏和心脏。
- 免疫反应：避免选择患者已有免疫反应的血清型。
- 基因表达持续性：AAV8和AAV9具有长时间的基因表达能力，适合长期治疗。
- 载体容量：目标基因的大小需适应AAV的容量限制（约4.7kb）。