1、基因过表达

原理:目的基因的CDS序列由载体转导到细胞内,并在载体上启动子的作用下转录表达

2、基因敲低

原理:将目的基因shRNA序列构建到病毒载体中,包装病毒后感染在体组织,在细胞内表达shRNA进而实现目的基因的表达沉默

3、基因敲除

原理: Cas9蛋白在sgRNA的引导下切断目的基因DNA序列,导致移码突变

病毒工具:AAVshH10-SpCas9, AAV shH10-sgRNA

作用效果:敲除Car2基因

注射方式:DBA/2J 小鼠, 玻璃体内注射,1 x 10^13  gc/mL, 2μL

检测时间:感染后1周