腺相关病毒(AAV,Adeno-associated virus)是一种常用于基因治疗的载体。
选择血清型需要考虑:目标细胞和组织类型(特异性)、注射方式(产量)、流行病学(预存抗体)等因素,因此选择合适的AAV血清型是成功实现基因治疗的关键
1、不同物种如何选血清型?
2、不同组织如何选血清型?
3、不同组织器官注射方式
组织 | 注射方式 | 血清型 |
脑部 | 脑立体定位注射 | AAV9、AAV2、AAV5、AAV1、retro、BR1、BI30 |
尾静脉(静脉注射) | AAV-PHP.eB、PG008、CAP-B10/B22、mac | |
心脏 | 原位注射 | AAV9、AAV6 |
尾静脉注射 | AAV9、AAV6 | |
肺脏 | 气管内给药 | AAV9、AAV6、AAV6.2FF |
滴鼻给药 | AAV9、AAV6、AAV6.2FF | |
肝脏 | 尾静脉注射 | AAV8 |
肾脏 | 肾静脉/动脉 | AAV9 |
尾静脉 | AAV9 | |
肾实质(原位) | AAV9、AAV2 | |
肌肉 | 原位 | AAV9、Myo4A、Myo2A、PG007 |
静脉注射 | AAV9、Myo4A、Myo2A、rh10、PG007 | |
耳朵(内耳) | 圆窗膜注射/后半规管注射 | AAV-ie、AAV1、PHP.eB、Anc80L65、AAV8 |
眼睛 | 玻璃体腔注射 | AAV2、AAV5、AAV8、AAV9、7m8、ShH10 |
视网膜下注射 | AAV2、AAV5、AAV8、AAV9、7m8、ShH10 |
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