AAV9 是腺相关病毒（AAV）的一种血清型，广泛用于基因治疗领域，尤其在神经系统和肌肉系统疾病的基因递送中显示出优越的性能。
AAV9的特点
- 高效的跨血脑屏障能力
- AAV9具有强大的穿过血脑屏障（BBB）的能力，这是其他AAV血清型（如AAV2）无法轻易做到的。因此，AAV9特别适用于神经系统疾病的基因治疗，可以通过静脉注射递送基因，并成功进入中枢神经系统（CNS），感染大脑和脊髓中的神经元和胶质细胞。
- 广泛的组织靶向性
- AAV9能够感染多种组织，包括神经元、心脏、肝脏、肌肉和肺部细胞，适用范围广泛。尤其在神经和肌肉疾病中，AAV9由于其高效的跨组织感染能力而备受青睐。
- 低免疫原性
- 像其他AAV血清型一样，AAV9的免疫原性较低，不会引起严重的免疫反应。这使得它能够多次使用或在体内长期表达外源基因。
- 持久基因表达
- AAV9虽然不整合到宿主基因组中，但能够在目标细胞中实现长时间的基因表达，适合长期治疗需求。
- 安全性高
- AAV9被认为是相对安全的病毒载体。由于其不整合到宿主基因组中，插入突变的风险较低，因此在临床上广泛用于治疗神经退行性疾病、心肌病、视网膜疾病等。
AAV9的应用
- 神经系统疾病
- 由于AAV9能够有效穿过血脑屏障，且能够感染神经元，因此广泛用于神经退行性疾病（如脊髓性肌萎缩症SMA、帕金森病、阿尔茨海默病）的基因治疗。
- 肌肉疾病
- AAV9也常用于治疗肌肉系统的遗传病，如杜氏肌营养不良症（DMD），通过递送功能性基因拯救肌肉细胞功能。
- 心脏病
- AAV9具有良好的心脏感染能力，适用于基因治疗心肌病和其他心脏疾病。基因递送到心肌细胞能够恢复受损心脏的功能。
- 肝脏和全身基因递送
- 虽然AAV9因其神经系统靶向性而广为人知，但它在肝脏、肌肉等组织中的感染效率也非常高，适合于多种全身性疾病的基因治疗。
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