腺相关病毒（AAV）被称为基因治疗的“明星载体”主要基于其多项优越的特性，使其在基因治疗领域广泛应用。以下是它的主要优势：
1. 安全性高
AAV作为基因治疗的载体，具有非常好的安全性。与其他病毒载体（如腺病毒、逆转录病毒等）不同，AAV不整合到宿主细胞的基因组中，避免了基因插入突变的风险（如导致癌症的可能性）。
2. 低免疫原性
AAV具有低免疫反应的特性。尽管人体可能对AAV有一定的抗体反应，但相比其他病毒载体，如腺病毒，AAV的免疫反应较弱，因此能减少被人体免疫系统迅速清除的风险。较低的免疫反应有助于在体内长期表达治疗基因。
3. 长时间的基因表达
AAV能在体内保持长时间的基因表达，特别是在非分裂的细胞中，如神经元、肌肉细胞等，这使其成为治疗慢性或遗传性疾病的理想选择。由于其不会整合到基因组内，AAV可以长期稳定地表达目标基因。
4. 广泛的组织靶向性
通过不同的AAV血清型（不同亚型），可以实现对不同组织和器官的靶向性。例如，某些AAV血清型特别适合神经系统、肝脏、肌肉等组织，这大大增加了它在多种疾病领域的应用潜力。
5. 生产工艺较成熟
AAV的生产工艺已经较为成熟，且经过了广泛的优化，能够大规模生产相对高效的纯化病毒载体。此外，AAV载体的稳定性较好，便于存储和运输。
6. 适合单基因病的治疗
AAV载体能够携带大约4.7 kb的外源DNA（目标基因），虽然这个容量不大，但对于许多单基因遗传病的治疗来说已经足够。因此，AAV在单基因遗传病的基因替代或校正治疗中非常有效，如视网膜色素变性等。
7. 临床验证
AAV已在多个基因治疗临床试验中显示了良好的安全性和疗效，并且已有AAV载体的基因治疗药物获得批准。例如，Luxturna是全球首个基于AAV的基因治疗药物，用于治疗导致失明的遗传性视网膜病。