腺相关病毒9（AAV9）因其独特的组织靶向性、低免疫原性和高效的基因传递能力，已成为基因治疗研究中的重要载体。以下是有关AAV9在基因治疗中应用的参考文献，可帮助你更深入地了解其在神经系统疾病、心血管疾病以及全身性疾病治疗中的潜力。
参考文献
Choudhury, S. R., Hudry, E., Maguire, C. A., et al. (2016). Viral vectors for therapy of neurologic diseases. Neuropharmacology, 120, 63-79.
综述了AAV9及其他载体在神经系统疾病中的应用，特别是在阿尔茨海默病和帕金森病中的研究进展。
Wang, D., Tai, P. W. L., & Gao, G. (2019). Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery. Nature Reviews Drug Discovery, 18(5), 358-378.
探讨了AAV9等AAV载体在基因治疗中的整体应用，介绍了其优势、局限性以及在不同组织中的靶向特性。
Samaranch, L., Salegio, E. A., San Sebastian, W., et al. (2012). Adeno-associated virus serotype 9 transduction in the central nervous system of nonhuman primates. Human Gene Therapy, 23(4), 382-389.
研究了AAV9在非人灵长类动物中中枢神经系统的传递效率，为未来AAV9在人类中的应用提供了支持。
Zincarelli, C., Soltys, S., Rengo, G., & Rabinowitz, J. E. (2008). Analysis of AAV serotypes 1-9 mediated gene expression and tropism in mice after systemic injection. Molecular Therapy, 16(6), 1073-1080.
比较了AAV不同血清型在小鼠体内的基因表达与组织嗜性，强调了AAV9在心脏和骨骼肌等组织中的高效传递。
Martier, R., Liefhebber, J. M. P., García-Osta, A., et al. (2019). Targeting RNA-mediated toxicity in C9orf72 ALS and frontotemporal dementia by RNA-targeting gene therapy. Molecular Therapy, 27(4), 734-747.
探讨了AAV9载体在RNA靶向基因治疗中的应用，尤其是在肌萎缩性侧索硬化症（ALS）和前额颞叶痴呆等神经退行性疾病中的潜力。
Kotterman, M. A., & Schaffer, D. V. (2014). Engineering adeno-associated viruses for clinical gene therapy. Nature Reviews Genetics, 15(7), 445-451.
综述了AAV载体在基因治疗中的工程改造，包括AAV9的特性和在临床应用中的前景。
Dickson, P. I. (2013). Gene therapy for lysosomal storage diseases: progress, challenges, and future prospects. Journal of Inherited Metabolic Disease, 36(4), 681-687.
讨论了AAV9在溶酶体贮积症等遗传病中的应用前景，以及面临的技术挑战。
Muramatsu, S. I., Fujimoto, K. I., Kato, S., et al. (2010). A phase I study of aromatic L-amino acid decarboxylase gene therapy for Parkinson’s disease using AAV2 or AAV9. Human Gene Therapy, 21(4), 381-390.
描述了AAV9在帕金森病治疗中的早期临床试验结果，为AAV9的安全性和有效性提供了临床依据。
Dayton, R. D., Wang, D. B., & Klein, R. L. (2012). The advent of AAV9 expands applications for brain and spinal cord gene delivery. Expert Opinion on Biological Therapy, 12(5), 757-766.
重点分析了AAV9在脑和脊髓基因传递中的应用前景，以及在神经系统疾病中的潜在应用。
Gray, S. J., Matagne, V., Bachaboina, L., Yadav, S., Ojeda, S. R., & Samulski, R. J. (2011). Preclinical differences of intravascular AAV9 delivery to neurons and glia: a comparative study of adult mice and nonhuman primates. Molecular Therapy, 19(6), 1058-1069.
比较了AAV9在小鼠与非人灵长类动物中的跨血脑屏障能力，为神经系统基因治疗的临床研究奠定了基础。