
AAV(腺相关病毒)在基因治疗中被广泛用于靶向肌肉组织,以治疗肌肉疾病。
常见的AAV注射肌肉组织方式包括以下几种:
局部肌肉注射(Intramuscular injection, IM)
直接将AAV载体注射到特定肌肉,如股四头肌或腓肠肌。这种方法可以精确传递AAV到特定肌肉,但受限于局部肌肉,通常只适用于局部病变或小体积肌肉的基因递送。
参考文献:Gregorevic, P., et al. (2004). “Gene delivery to skeletal muscle.” Molecular Therapy 10(2): 304-315.
静脉内注射(Intravenous injection, IV)
通过静脉将AAV载体注射到血液中,让病毒随着血液循环传递到肌肉组织。通常需要特定的AAV血清型,特别是AAV9,因为它更容易跨血管壁进入肌肉组织。
参考文献:Duan, D., et al. (2008). “Systemic delivery of adeno-associated viral vectors.” Current Opinion in Virology 8: 280-288.
腹腔注射(Intraperitoneal injection, IP)
将AAV注射到腹腔内,通过腹膜吸收进入血液,进一步传递至肌肉组织。该方法适合小鼠等小型动物模型。
参考文献:Hakim, C. H., et al. (2013). “Adeno-associated virus vector-based gene therapy for muscular dystrophy.” Therapeutic Delivery 4(5): 539-554.
动脉内注射(Intra-arterial injection, IA)
将AAV直接注入供应肌肉的动脉,从而将载体传递到肌肉组织。这种方法比静脉注射更有针对性,但也更加复杂,适合较大体积肌肉的基因递送。
参考文献:Weinmann, M., et al. (2018). “Muscle gene delivery by systemic injection of adeno-associated virus serotype 6 vectors in mice.” Journal of Gene Medicine 20(2): e3016.
这些方法因注射途径和AAV血清型的不同,对肌肉组织的分布和转染效率各有优缺点。
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