腺相关病毒(AAV)血清型在动物实验中的应用

2024年10月31日
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腺相关病毒(AAV)血清型在动物实验中的应用非常广泛,涉及不同的组织和器官。

以下是一些详细的应用实例和参考文献:

心脏研究

AAV1、AAV6、AAV8和AAV9能够有效穿越内皮屏障,转导多个器官,尤其在心脏研究中表现出色。

AAV9在体内对心脏组织展现出稳定的偏好,无论是新生小鼠还是成年小鼠中均表现出较高的转导效率。

文献参考:Zincarelli C, Soltys S, Rengo G, Rabinowitz JE. Analysis of AAV serotypes 1-9 mediated gene expression and tropism in mice after systemic injection. Mol Ther. 2008;16(6):1073-1080.

神经科学研究

AAV血清型在神经元标记、基因传递、突变模型建立等方面展现出巨大潜力。

AAV9能够跨越血脑屏障,适用于中枢神经系统相关的研究。

文献参考:Iwata, N., et al., Global brain delivery of neprilysin gene by intravascular administration of AAV vector in mice. Sci Rep, 2013. 3: p. 1472.

肺部研究

AAV1、AAV2、AAV5、AAV6和AAV9是肺脏常用的腺相关病毒载体,其中AAV5型比较常用。

文献参考:Halbert, C.L., et al., Repeat transduction in the mouse lung by using adeno-associated virus vectors with different serotypes. Journal of virology, 2000. 74(3): p. 1524-1532.

肝脏研究

AAV2、AAV5、AAV7和AAV8是肝脏主要的腺相关病毒载体,其中AAV7和AAV8的效率是AAV2的10-100倍。

文献参考:Lisowski, L., et al., Selection and evaluation of clinically relevant AAV variants in a xenograft liver model. Nature, 2014. 506(7488): p. 382-6.

肌肉研究

AAV2、AAV8和AAV9是肌肉组织常用的血清型,其中AAV8、AAV9最常用。

文献参考:Qi, Y.F., et al., Comparison of the transduction efficiency of tyrosine-mutant adeno-associated virus serotype vectors in kidney. Clin Exp Pharmacol Physiol, 2013. 40(1): p. 53-5.

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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