aav载体类型

2024年11月11日
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腺相关病毒(AAV)载体的类型多样,主要包括以下几种:

AAV1:最早被发现和应用的AAV血清型之一,具有较高的递送效率和广泛的组织特异性,被广泛应用于心血管和肌肉系统的基因治疗。

AAV2:被广泛应用于肝脏、眼部和肺部等组织的基因治疗,是最早被应用于眼科基因治疗的AAV血清型。

AAV3:对于神经系统具有较高的递送效率,是神经系统相关疾病的潜在治疗载体。

AAV4:与AAV2相似,但其递送效率较低。

AAV5:对于肺部和肝脏等组织具有较高的递送效率,可用于治疗呼吸道和肝脏相关疾病。

AAV6:对于肌肉组织具有较高的递送效率。

AAV7:在肌肉组织和肝脏中具有较高的递送效率,并且能够穿过血脑屏障递送到中枢神经系统。

AAV8:对于肝脏和肌肉组织具有较高的递送效率,是目前广泛应用于肝脏相关基因疗法的载体。

AAV9:对于全身性递送和神经系统组织具有较高的递送效率,是近年来研究较为活跃的AAV载体之一。

AAV10:对于肝脏、心脏和肺部等组织具有较高的递送效率,可用于治疗相关疾病。

AAV11:与AAV2相似,但其递送效率较低。

AAV12:最近被发现的一种AAV血清型,对于肌肉和心脏组织具有较高的递送效率。

AAVrh10:一种与猕猴相关的AAV血清型,具有较高的递送效率和广泛的组织特异性,尤其在心脏和肺部中递送基因的效果较为显著。

AAV2.7m8:一种经过改造的AAV2血清型,具有更高的递送效率和更广泛的组织特异性。

这些AAV载体类型因其不同的组织嗜性和递送效率,为基因治疗提供了多样化的选择。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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