重组腺相关病毒(rAAV)和腺相关病毒(AAV)的主要区别如下:

基因组和结构

AAV是一种单链DNA病毒,基因组长约4.7kb,包含两个反向末端重复序列(ITR)和两个开放读码框架(ORF),分别编码Cap和Rep蛋白。

rAAV是在野生型AAV基础上改造而成的基因载体,剔除了AAV编码蛋白Rep或Cap基因的序列,只在载体的两端留有作为包装信号的ITR。

复制能力

野生型AAV需要辅助病毒(如腺病毒)参与复制,而rAAV作为重组载体,不具备自主复制能力。

基因治疗应用

rAAV因其安全性高、宿主细胞范围广、免疫源性低,在体内表达外源基因时间长等特点,被视为最有前途的基因转移载体之一。

rAAV不会与宿主基因组整合,从而避免产生癌症的风险,这是其在基因治疗中的重要优势。

表达时间和稳定性

rAAV在细胞分裂不旺盛的组织中可持续表达6个月以上,而AAV作为野生型病毒,其表达时间和稳定性可能与rAAV有所不同。

免疫原性和安全性

rAAV具有极低的免疫原性和高安全性,这使得它在基因治疗中具有明显优势。

包装容量

AAV的包装容量约为4.5kb,而rAAV作为载体,其包装容量也受到类似限制。

组织特异性

不同血清型的rAAV具有不同的组织特异性,可以针对不同的组织或器官进行基因递送。

rAAV是AAV的一种改良形式,主要用于基因治疗和研究,具有更高的安全性和更广泛的应用前景。