AAV（腺相关病毒，Adeno-Associated Virus）是一种小型单链DNA病毒，广泛用于基因治疗和生物医学研究。AAV的基本结构包括以下几个主要部分：
1. 基因组
AAV的基因组是一个单链DNA，约4.7kb，包含以下关键区域：
(1)反向末端重复序列（ITRs, Inverted Terminal Repeats）：
位于基因组两端（5′ 和 3′ 末端），通常长度为145bp。
参与病毒基因组的复制、打包和整合。
是AAV唯一不可替代的部分，基因治疗载体中其他序列都可以被目标基因替换。
(2)Rep基因：
编码负责病毒基因组复制和包装的蛋白（如Rep78、Rep68、Rep52、Rep40）。
通常在基因治疗载体中被替换为治疗基因。
(3)Cap基因：
编码病毒衣壳蛋白，包括VP1、VP2、VP3，用于形成病毒的衣壳。
在基因治疗中，这些功能由辅助质粒提供。
2. 衣壳
蛋白衣壳（Capsid）：
由60个衣壳蛋白亚基（VP1、VP2、VP3）组成。
VP1、VP2、VP3按比例（1:1:10）排列，形成一个直径约20-25nm的二十面体对称结构。
衣壳决定了AAV的组织特异性和细胞靶向性，不同血清型（如AAV2、AAV8）具有不同的感染特性。
3. 辅助病毒依赖性
AAV是一种依赖性病毒，不能单独复制，需要辅助病毒（如腺病毒或单纯疱疹病毒）提供必要的功能。
关键辅助功能包括促进DNA复制、包装和病毒粒子的形成。
4.基因治疗载体中的修改
在基因治疗应用中，AAV的Rep和Cap基因通常被替换为目标治疗基因及其启动子，而保留ITR以维持基因组的功能。衣壳蛋白由辅助质粒提供，以确保病毒载体的生产。
这种结构使AAV成为安全性高、免疫原性低的基因传递工具，被广泛应用于临床试验和研究。