腺相关病毒（Adeno-Associated Virus，AAV）是一种小型、非包膜的单链DNA病毒，属于细小病毒科（Parvoviridae）中的依赖病毒属（Dependoparvovirus）。它因需要辅助病毒（如腺病毒或单纯疱疹病毒）帮助其完成完整的复制周期而得名。
AAV的主要特性：
1.依赖性病毒：AAV本身无法独立完成复制，需要借助辅助病毒（如腺病毒或疱疹病毒）提供必要的功能蛋白。没有辅助病毒时，AAV的基因组会整合到宿主基因组或以环状DNA形式稳定存在于细胞中。
2.基因组结构：AAV的基因组由约4.7 kb的单链DNA组成，通常包含两个主要的开放阅读框（ORF）：rep基因编码复制相关蛋白（Rep proteins），参与病毒的复制和基因调控；cap基因编码衣壳蛋白（Cap proteins），负责病毒粒子的组装。基因组两端有反向末端重复序列（ITR），是AAV基因组复制和包装的必需元件。
3.低致病性：AAV被认为是非致病性的病毒，目前未发现它直接引起人类或动物的疾病，因此被广泛用于基因治疗和研究。
4.载体功能：AAV因其安全性、稳定性和低免疫原性，成为基因治疗中常用的载体。通过去除rep和cap基因，将治疗基因插入到载体中，并利用重组技术制备适合特定需求的AAV载体。
5.血清型多样性：AAV有多种血清型（如AAV1~AAV9及其他变体），每种血清型对不同类型的细胞或组织有特定的亲和性。这使其可以被设计成靶向特定器官或细胞。
6.安全性好、宿主细胞范围广：AAV可以感染分裂和非分裂的细胞，并且已经有多种不同血清型的AAV用于不同细胞类型的特异性感染。
7.长期基因表达：研究表明AAV载体可以介导长期基因表达，这使其成为一些慢性病治疗的理想工具。
8.免疫原性低：AAV不会引起人类疾病，而且改造后的AAV载体无法独立复制，因此具有较高的安全性和较低的免疫原性。
这些特性使得AAV成为了基因治疗领域中一个非常重要的工具，尤其是在需要长期、稳定表达治疗基因的疾病治疗中。