与其他病毒载体（如腺病毒或慢病毒）相比，AAV（腺相关病毒）具有以下独特的优点：
1、高安全性：AAV迄今从未发现野生型对人体致病，重组AAV去除了大部分的野生型AAV基因组元件，只有ITR序列，进一步保证了安全性。
2、低免疫原性：AAV感染组织后很少会被免疫系统清除，进行动物实验时造成的免疫反应小。
3、宿主范围广：AAV可以感染广泛的哺乳动物并且成功应用于人类和非人类蛋白的表达，不仅可转染分裂细胞，也可转染非分裂细胞。
4、多种血清型：AAV有多种血清型，如AAV1~AAV9以及DJ、DJ/8、Rh10等，不同血清型的AAV可以靶向不同的细胞和组织。
5、表达稳定、持续时间长：AAV不整合到宿主基因组，可长期稳定表达外源基因，在宿主细胞中形成附加体（episome）存在于细胞核中，体内可持续表达6个月以上。
6、扩散性强：与慢病毒和腺病毒相比，AAV可以穿透血脑屏障，是最适合用来感染神经元和胶质细胞的。
7、不整合宿主基因组：AAV感染细胞后不会与宿主基因组整合重组，从而避免产生癌症的风险。
8、单次治疗、稳定表达、长期疗效：AAV介导的蛋白质治疗基因递送提供了持久的药理作用，可能允许整个治疗的单剂量给药。
这些优点使得AAV成为基因治疗领域中一个非常有前景的病毒载体。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
