与其他病毒载体(如腺病毒或慢病毒)相比,AAV(腺相关病毒)具有以下独特的优点:

1、高安全性:AAV迄今从未发现野生型对人体致病,重组AAV去除了大部分的野生型AAV基因组元件,只有ITR序列,进一步保证了安全性。

2、低免疫原性:AAV感染组织后很少会被免疫系统清除,进行动物实验时造成的免疫反应小。

3、宿主范围广:AAV可以感染广泛的哺乳动物并且成功应用于人类和非人类蛋白的表达,不仅可转染分裂细胞,也可转染非分裂细胞。

4、多种血清型:AAV有多种血清型,如AAV1~AAV9以及DJ、DJ/8、Rh10等,不同血清型的AAV可以靶向不同的细胞和组织。

5、表达稳定、持续时间长:AAV不整合到宿主基因组,可长期稳定表达外源基因,在宿主细胞中形成附加体(episome)存在于细胞核中,体内可持续表达6个月以上。

6、扩散性强:与慢病毒和腺病毒相比,AAV可以穿透血脑屏障,是最适合用来感染神经元和胶质细胞的。

7、不整合宿主基因组:AAV感染细胞后不会与宿主基因组整合重组,从而避免产生癌症的风险。

8、单次治疗、稳定表达、长期疗效:AAV介导的蛋白质治疗基因递送提供了持久的药理作用,可能允许整个治疗的单剂量给药。

这些优点使得AAV成为基因治疗领域中一个非常有前景的病毒载体。