腺相关病毒(AAV,Adeno-Associated Virus)是一种广泛用于基因治疗的病毒载体,与其基因相关的主要是 rep 基因 和 cap 基因。具体来说:
1、rep 基因:
编码病毒复制所需的蛋白质,负责调控病毒DNA复制、包装以及基因表达。
不同的血清型之间,rep 基因通常具有较高的保守性。
2、cap 基因:
编码病毒衣壳蛋白,包括 VP1、VP2 和 VP3,这些蛋白决定了病毒的血清型和其与宿主细胞表面受体的结合能力。
AAV的不同血清型主要是由 cap 基因的序列差异决定的。这种差异会影响病毒的宿主特异性和组织嗜性(tropism)。
AAV的血清型
目前已发现的AAV血清型超过13种(如AAV1、AAV2、AAV5、AAV9等),每种血清型的 cap 基因 有独特的序列,因而对不同的组织有特异性。例如:
AAV2:广泛使用的经典血清型,对多种组织具有亲和性。
AAV9:对心脏和中枢神经系统有较强的嗜性。
因此,AAV的血清型主要与cap基因相关,而cap基因的差异决定了其生物学特性。