腺相关病毒(AAV)目前已发现的血清型有多种,包括但不限于AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、PHP.eB、PHP.S、rh10、DJ、2-retro等。每种血清型都有其特定的组织嗜性,这使得它们在不同的基因治疗应用中有不同的优势。以下是一些常见的AAV血清型及其特点:
常见AAV血清类型
1、AAV1
特点:高效感染肌肉细胞、心脏和中枢神经系统。
应用:肌肉相关疾病基因治疗。
2、AAV2
特点:最早被研究和应用的血清型,对多种细胞有中等感染效率。
应用:眼部、神经系统和肝脏相关疾病基因治疗。
3、AAV3
特点:感染效率相对较低,但在某些细胞系中(如某些癌细胞)表现较好。
应用:尚在研究中,潜在用于特定癌症治疗。
4、AAV4
特点:高效感染纤毛上皮细胞。
应用:呼吸道疾病研究。
5、AAV5
特点:感染神经细胞和肝脏细胞的效率较高。
应用:中枢神经系统和肝病研究。
6、AAV6
特点:与AAV1相似,但在某些细胞类型中感染效率更高。
应用:肺部和肌肉相关研究。
7、AAV7
特点:在小鼠中的感染效率高,适合跨物种研究。
应用:动物模型相关研究。
8、AAV8
特点:肝脏特异性感染效率极高。
应用:肝病基因治疗,如血友病和代谢性疾病。
9、AAV9
特点:能够穿越血脑屏障,高效感染心脏、肝脏和中枢神经系统。
应用:神经和心血管疾病的基因治疗。
10、AAVrh10
特点:感染神经系统和肝脏的能力较强。
应用:脑部和神经退行性疾病研究。
选择血清型的因素
组织特异性:根据目标组织选择具有高感染效率的血清型。
免疫反应:不同血清型的免疫反应差异较大,需考虑患者已有的中和抗体。
研究目的:基础研究和临床应用需求不同。
AAV血清型的选择在基因治疗中非常关键,可以根据目标细胞和组织特性进行优化。