腺相关病毒(AAV)属于细小病毒科的依赖病毒属,单链DNA病毒,是最小、最简单的动物病毒;AAV病毒颗粒无包膜,结构由直径约20-26nm的二十面体蛋白质衣壳和4.7 kb左右的单链DNA基因组组成,如下图,基因组中包含有三个启动子(P5、P19、P40),两端是两个T形反向末端重复序列(ITR),其末端主要用作病毒复制起点和包装信号;rep基因编码病毒复制所需的四种蛋白质:分别为Rep78、Rep68、Rep52和Rep40;cap编码的VP1,VP2,VP3是装配成完整病毒所需要的衣壳蛋白。

重组腺相关性病毒载体(rAAV)源于非致病的野生型腺相关病毒,由于其安全性好、宿主细胞范围广(分裂和非分裂细胞)、免疫源性低,在体内表达外源基因时间长等特点,被视为最有前途的基因转移载体之一,在世界范围内的基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。

重组腺病毒载体(rAAV)的构建通常包括rep和cap基因的剔除和目的基因插入ITR元件之间。产生的载体质粒随后与包装质粒一起共转染到组织培养细胞中实现rAAV的有效复制和基因表达。