
腺相关病毒(Adeno-Associated Virus,简称 AAV)是一种小型、非包膜的单链 DNA 病毒,属于 细小病毒科(Parvoviridae) 和 Dependoparvovirus 属。它以需要辅助病毒(如腺病毒或单纯疱疹病毒)协助才能完成复制而得名。没有辅助病毒时,AAV会进入细胞并潜伏下来,但不进行复制。
特点:
1、无致病性
AAV对人体和其他动物基本无致病性,因此被认为是非常安全的病毒载体。
2、基因递送工具
AAV在基因治疗中应用广泛,是一种高效的基因载体。它能够将特定的基因片段递送到哺乳动物细胞中,并长期表达。
3、广泛的细胞感染范围
AAV可以感染多种细胞类型,包括分裂和非分裂细胞。
4、稳定的基因整合
在某些条件下,AAV的基因组可以整合到宿主细胞的基因组中特定的位点(例如在人类的 19 号染色体)。
5、多种血清型
AAV有多种血清型(如AAV1、AAV2、AAV9等),每种血清型具有不同的组织特异性和感染效率。
应用:
基因治疗
AAV已被用于治疗多种遗传疾病,例如视网膜色素变性、脊髓性肌萎缩症和血友病。
科学研究
AAV广泛用于基础生物学研究中,用来操控基因表达或研究疾病机制。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。
