AAV（腺相关病毒）载体元件是基因治疗和基因研究中常用的工具，用于将外源基因递送到靶细胞中。AAV具有低免疫原性、无致病性、能高效感染多种细胞类型的特点，因此成为一种理想的基因递送载体。AAV载体的基本组成元件包括以下几部分：
1. 反向末端重复序列（ITR，Inverted Terminal Repeats）
ITR是AAV基因组两端的保守序列（约145 bp），负责病毒基因组的复制和包装，是AAV载体功能的核心元件。
ITR序列必须保留完整，否则无法保证有效的病毒包装。
2. 启动子（Promoter）
启动子控制目标基因的表达强度和组织特异性。
常见的启动子包括：通用启动子（如 CMV 启动子，强大且广泛表达）。
组织/细胞特异性启动子（如肝脏特异性启动子 TTR 或神经特异性启动子 Synapsin）。
3. 目标基因（Transgene）
是希望在靶细胞中表达的基因序列，通常包括编码蛋白或RNA的序列。
根据实验目标，可以是治疗基因、报告基因（如GFP、LacZ）或基因编辑工具（如CRISPR/Cas9组件）。
4. 增强子（Enhancer）
增强基因表达的调控元件，常与启动子结合使用。增强子常用于增强表达效率。
5. 多聚腺苷酸化信号（PolyA Signal）
PolyA信号有助于mRNA的稳定性和有效翻译，常见的有bGH polyA（牛生长激素的多聚腺苷酸化信号）。
6. 包装限制
AAV载体的包装能力有限，最大包装容量约为 4.7 kb（包括ITR）。
如果插入的元件过多，可能会导致包装失败。
7. 辅助序列（Helper Plasmid 或 Virus）
在生产重组AAV时，需要辅助序列提供AAV的复制和包装功能。这些功能由外源辅助质粒或病毒提供，而AAV载体本身已经被设计为不编码这些蛋白。
AAV载体的改进和应用
通过伪型化（Pseudotyping），不同的AAV血清型（如AAV2、AAV8、AAV9）可选择性靶向不同的组织或器官。
最新研究还开发了工程化AAV变体，以提高传染效率和特异性，或减少免疫反应。
关于派真
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