AAV质粒是指用于构建腺相关病毒（Adeno-Associated Virus, AAV）载体的质粒。AAV是一种非致病性病毒，广泛用于基因治疗和基因研究，因为它具有以下优点：
1.低免疫原性：AAV几乎不会引起强烈的免疫反应。
2.非整合性：AAV的基因组通常不会整合到宿主基因组中，从而减少插入突变的风险。
3.多种血清型：不同的AAV血清型具有不同的组织和细胞特异性，便于靶向性基因传递。
4.长期表达：在非分裂细胞中，AAV可维持较长时间的基因表达。
AAV质粒的基本结构
AAV质粒通常包含以下元件：
1.倒置末端重复序列（ITRs）：位于质粒的两端，是AAV基因组的核心元件。ITRs对病毒基因组的复制和包装至关重要。
2.插入序列（Transgene）：用户感兴趣的基因片段，也称为外源基因，用于表达目标蛋白。
3.启动子（Promoter）：控制插入基因的表达，如CMV启动子（强启动子）或组织特异性启动子。
4.PolyA尾信号：提供稳定的mRNA表达。
5.抗生素抗性基因：如氨苄青霉素抗性基因（AmpR），用于细菌中筛选质粒。
6.复制起点（ori）：允许质粒在细菌中复制。
AAV系统的常见使用方法
AAV载体系统通常使用三质粒系统来生产病毒颗粒：
1.AAV质粒：包含ITRs、目标基因和调控元件。
2.辅助质粒：提供AAV包装蛋白（如Rep和Cap）。
3.腺病毒辅助质粒：提供辅助基因（如E1A、E1B），帮助AAV有效包装。
应用领域
基因治疗：用于治疗单基因遗传病（如SMA和视网膜疾病）。
基因功能研究：用于在体内或体外操控基因表达。
疫苗研发：如AAV载体疫苗。