哪种血清型的AAV对肝脏感染最有效?

2025年1月7日
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腺相关病毒(AAV)的血清型选择对于靶向不同组织(如肝脏)具有重要影响。对于肝脏感染,以下几种AAV血清型通常被认为最有效:

1.AAV8

AAV8 是目前广泛用于肝脏靶向的血清型之一。它具有高度的肝脏亲和性和较低的免疫反应性,同时在体内表现出较高的基因转导效率。

2.AAV9

AAV9 也显示出良好的肝脏转导能力,并且能够跨越血脑屏障,适用于需要全身递送的情况。

3.AAV2

虽然 AAV2 是最早被研究的血清型,且具有一定的肝脏转导能力,但其转导效率通常低于 AAV8 和 AAV9。不过,通过工程化改造,AAV2 的肝脏靶向性可以显著提升。

4.AAV-LK03

这是 AAV 的一个工程化变体,经过优化后表现出对人类肝脏的强亲和性,被广泛用于体外研究和临床应用。

5.AAV-DJ

AAV-DJ 是一种重组血清型,结合了多种 AAV 血清型的优点,展现出增强的肝脏感染能力和广泛的应用潜力。

在选择适合的血清型时,还需要考虑以下因素:

宿主物种:不同的血清型在不同物种(如人类、小鼠、非人灵长类)中的感染效率可能存在显著差异。

免疫反应:特定血清型可能引发不同程度的免疫反应,尤其是当患者体内已有抗体时。

基因载体设计:除了血清型,启动子、调控元件和递送途径也会影响基因表达效率。

如果你是在研究或设计基因治疗方案,可以根据目标物种和实验需求选择最优血清型,并结合现有的研究数据和实验优化。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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