
决定腺相关病毒 (AAV) 包装血清型的是Rep-Cap质粒,也称为 Rep/Cap 质粒。
在 AAV 病毒包装系统中,通常使用三质粒系统,具体如下:
1.AAV 载体质粒 (Transfer Plasmid)
携带目标基因(外源基因),两侧有 AAV 的反向末端重复序列(ITR),负责目标基因的包装。
2.辅助包装质粒 (Rep/Cap Plasmid)
决定 AAV 的血清型。
Rep 基因:负责 AAV 的复制功能,通常保持不变。
Cap 基因:编码衣壳蛋白,决定 AAV 的血清型。例如,Cap 基因来自 AAV2 血清型时,则生成 AAV2 病毒;来自 AAV9 血清型时,则生成 AAV9 病毒。
3.腺病毒辅助质粒 (Helper Plasmid)
提供腺病毒的必要辅助功能(如 E1A、E1B 和 E2 等基因),用于提高 AAV 的包装效率。
因此,AAV 血清型由 Rep/Cap 质粒中 Cap 基因的来源 决定,例如 AAV1、AAV2、AAV9 等不同血清型。
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