空壳AAV会对实验有什么影响

2025年1月21日
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空壳AAV(即不包含目标基因组的病毒颗粒)在实验和基因治疗应用中可能带来多方面的影响,主要包括以下几个方面:

1. 降低治疗效率

空壳AAV不携带有效的基因负载,因此无法实现基因传递和表达。高空壳率会显著降低AAV载体的有效性,因为患者接收到的真正具有治疗功能的病毒颗粒减少。

2. 增加免疫原性

空壳AAV颗粒虽然不携带基因组,但仍然具有完整的衣壳蛋白,能够被免疫系统识别。大量空壳AAV的存在可能引发不必要的免疫反应,增加患者对AAV载体的免疫原性反应。

3. 影响产品纯度

空壳AAV的存在会降低病毒制剂的纯度,增加非活性成分的比例。这不仅影响AAV载体的传递效率,还可能干扰实验结果的解读。

4. 干扰实验结果

在实验中,空壳AAV可能与完整病毒颗粒竞争细胞表面的受体,从而抑制完整病毒颗粒的感染效率。这种竞争作用会进一步降低实验的准确性和可靠性。

 

如何避免空壳AAV的影响:

1.分离纯化:通过超速离心、柱层析等方法分离完整AAV和空壳AAV。

2.检测纯度:使用ELISA、透射电子显微镜(TEM)或核酸检测(如qPCR)确认病毒颗粒的纯度和比例。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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