腺相关病毒（AAV）的靶向性/特异性非常好，主要是因为以下几个方面的特性：
1. 天然的组织嗜性
AAV有多种血清型（如AAV1、AAV2、AAV5等）和变体，每种血清型对不同的组织或细胞类型表现出天然的嗜性。这种嗜性由病毒衣壳蛋白的结构决定，它们能够特异性地与细胞表面受体结合。例如：
AAV2 对肝脏和神经元具有较强的感染能力。
AAV9 能较好地穿过血脑屏障，靶向中枢神经系统和心肌。
这种天然的嗜性为特定组织或器官的基因治疗提供了基础。
2. 可以通过基因工程增强靶向性
通过对AAV衣壳蛋白进行基因改造（例如，插入肽段、突变或混合多种血清型的衣壳蛋白），可以人工设计病毒，使其靶向性更强。例如：
插入特定配体：可以使AAV与目标细胞表面的特定受体结合。
血清型混合（跨血清型包装）：设计新的嵌合衣壳蛋白，使其兼具多种天然血清型的靶向特性。
3. 低免疫原性
AAV的天然免疫原性较低，不会引起强烈的免疫排斥反应，因此在体内能够稳定存在并特异性地感染目标细胞。
4.启动子的选择
在AAV载体中使用组织特异性启动子可以实现基因表达的精准调控。例如，使用神经元特异性启动子（如Synapsin启动子）可以确保基因仅在神经元中表达。这种策略结合AAV的天然组织嗜性，进一步提高了基因治疗的特异性。
5. 定向递送技术的配合
在实际应用中，通过特定的递送方式（如局部注射、静脉注射等），可以将AAV集中到目标组织，减少非靶向组织的感染，从而增强靶向性。
AAV的靶向性/特异性是其天然组织嗜性、工程化改造、启动子选择以及低免疫原性等多种因素共同作用的结果，使其成为基因治疗中理想的载体。