scAAV(自互补腺相关病毒)和ssAAV(单链腺相关病毒)是两种常见的AAV载体形式,它们在基因组结构、表达效率、包装容量等方面存在显著差异,具体如下:
1. 基因组结构
ssAAV
基因组是单链DNA(single-stranded DNA)。
在感染宿主细胞后,单链DNA必须通过宿主细胞的DNA聚合酶合成互补链,形成双链DNA(dsDNA)才能进行转录和基因表达。
scAAV
基因组是双链DNA(self-complementary DNA),呈发夹状结构。
scAAV基因组由一个正链和一个负链直接互补形成,感染宿主细胞后无需宿主细胞合成互补链,直接以双链形式进入转录。
2. 基因载体容量
ssAAV
ssAAV有更大的基因载体容量,约为 4.7 kb(包括反向末端重复序列,ITRs)。
适合载入较大的外源基因。
scAAV
由于基因组已经包含互补链,实际可用的载体容量约为 2.5 kb,比ssAAV小一半。
适合载入较小的外源基因。
3. 基因表达效率
ssAAV
基因表达速度较慢,因为需要等待宿主细胞合成互补链。
适用于对基因表达速度要求较低的研究或治疗。
scAAV
基因表达更快,因为其双链DNA可以立即启动转录。
特别适合需要快速基因表达的情况,例如急性疾病的基因治疗。
4. 应用场景
ssAAV:适用于需要表达较大基因的场景,如基因治疗中需要传递较长的治疗基因。
scAAV:适用于需要快速表达和高效转导的场景,如基因编辑、干扰靶点筛选等。
总结
特性 | ssAAV | scAAV |
基因组结构 | 单链DNA | 双链DNA |
基因载体容量 | 较大(约4.7 kb) | 较小(约2.5 kb) |
表达速度 | 较慢 | 快速 |
适用场景 | 长期研究或携带大基因 | 短期研究或快速基因表达 |