scAAV和ssAAV的区别是什么?

2025年1月23日
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scAAV(自互补腺相关病毒)和ssAAV(单链腺相关病毒)是两种常见的AAV载体形式,它们在基因组结构、表达效率、包装容量等方面存在显著差异,具体如下:

1. 基因组结构

ssAAV

基因组是单链DNA(single-stranded DNA)。

在感染宿主细胞后,单链DNA必须通过宿主细胞的DNA聚合酶合成互补链,形成双链DNA(dsDNA)才能进行转录和基因表达。

scAAV

基因组是双链DNA(self-complementary DNA),呈发夹状结构。

scAAV基因组由一个正链和一个负链直接互补形成,感染宿主细胞后无需宿主细胞合成互补链,直接以双链形式进入转录。

2. 基因载体容量

ssAAV

ssAAV有更大的基因载体容量,约为 4.7 kb(包括反向末端重复序列,ITRs)。

适合载入较大的外源基因。

scAAV

由于基因组已经包含互补链,实际可用的载体容量约为 2.5 kb,比ssAAV小一半。

适合载入较小的外源基因。

3. 基因表达效率

ssAAV

基因表达速度较慢,因为需要等待宿主细胞合成互补链。

适用于对基因表达速度要求较低的研究或治疗。

scAAV

基因表达更快,因为其双链DNA可以立即启动转录。

特别适合需要快速基因表达的情况,例如急性疾病的基因治疗。

4. 应用场景

ssAAV:适用于需要表达较大基因的场景,如基因治疗中需要传递较长的治疗基因。

scAAV:适用于需要快速表达和高效转导的场景,如基因编辑、干扰靶点筛选等。

总结

特性 ssAAV scAAV
基因组结构 单链DNA 双链DNA
基因载体容量 较大(约4.7 kb) 较小(约2.5 kb)
表达速度 较慢 快速
适用场景 长期研究或携带大基因 短期研究或快速基因表达

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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