AAV载体特点

2025年2月20日
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腺相关病毒(AAV)载体是一种广泛应用于基因治疗的病毒载体,具有以下特点:

1. 高安全性和低免疫原性

AAV是一种非致病性病毒,未发现其对人体有致病性。

重组AAV载体在宿主细胞中不会整合到宿主基因组中,避免了插入突变的风险。

其免疫原性极低,即使在局部大剂量感染时,也不易引发免疫反应,适合长期基因表达。

2. 广泛的宿主范围

AAV能够转导多种类型的细胞,包括分裂和非分裂细胞。

不同血清型的AAV载体可以针对不同的组织或细胞类型实现高效转导。

3. 长期基因表达

AAV载体在宿主细胞中以游离体形式存在,可在细胞核中长期稳定表达外源基因。

在细胞分裂不旺盛的组织中,基因表达可持续6个月以上。

4. 组织靶向性强

AAV有多种血清型,每种血清型对不同组织和细胞类型具有较高的靶向性。

通过工程化改造,可以进一步优化AAV载体的组织特异性。

5. 扩散能力强

AAV体积小、滴度高,具有较强的扩散性,能够穿透血脑屏障,是理想的神经元和胶质细胞感染工具。

6. 稳定性高

AAV载体在4℃条件下可以保存至少1周,并且对氯仿等试剂具有抗性。

7. 载体设计灵活性高

AAV载体的外壳可以进行改造,以适应不同的治疗需求。

8.无整合或低整合性

AAV通常以游离体形式存在于细胞中,极少数情况下才会整合进宿主基因组,这减少了基因整合引发突变的风险。

9.易于生产和纯化

生产工艺成熟,可获得高纯度、高滴度的病毒颗粒。

这些特点使得AAV载体成为基因治疗中理想的病毒载体,广泛应用于基础研究和临床试验。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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