rAAV（重组腺相关病毒，Recombinant Adeno-Associated Virus）是一种常用于基因治疗的病毒载体，因其安全性较高而被广泛应用。以下是rAAV的安全性分析：
1. 低免疫原性
rAAV的天然感染性较低，不会引发强烈的免疫反应，因此适用于体内基因递送。
但对于重复给药，可能会出现针对rAAV的中和抗体，从而影响疗效。
2. 非整合性
rAAV主要以环状外染色体的形式存在于细胞核内，不会随机整合到宿主基因组中，降低了引发致癌突变的风险。
与整合性病毒（如慢病毒）相比，rAAV的基因插入风险更低。
3. 组织特异性
通过不同的血清型（如AAV1、AAV2、AAV9等）和启动子选择，可以实现特定组织（如肝脏、肌肉、神经系统等）的基因表达，提高治疗的精准性。
4. 无复制能力
rAAV缺乏复制基因，不会在体内自主复制，因此不会引起病毒扩散或持续性感染。
5. 临床应用安全性
许多基于rAAV的基因治疗药物已进入临床，如Zolgensma（治疗SMA）和Luxturna（治疗遗传性视网膜病变），显示出良好的安全性和长期稳定性。
6.潜在风险
免疫反应：尽管rAAV低免疫原性，但高剂量给药或重复给药可能触发免疫系统攻击。
基因插入突变（极低概率）：rAAV可能在特定条件下（如高剂量）发生低频率的基因组插入。
肝毒性：部分高剂量rAAV治疗可能导致肝脏损伤，特别是在基因治疗疾病（如血友病）中。
rAAV是目前公认的较安全的基因递送工具，广泛应用于基因治疗，但仍需在剂量、免疫反应及长期安全性上进行优化。
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