AAV（腺相关病毒）特异性启动子是指能够驱动目的基因在特定细胞或组织中表达的启动子，这种启动子在基因治疗和研究中具有重要意义，因为它们可以减少非靶向组织的基因表达，降低潜在的副作用。
1、常见的AAV特异性启动子
神经系统
Synapsin（Syn）：神经元特异性
CamKIIα：兴奋性神经元特异性
GFAP：星形胶质细胞特异性
肝脏
TTR（Transthyretin）：肝脏特异性
Albumin（Alb）：肝细胞特异性
肌肉
MCK（肌酸激酶启动子）：骨骼肌和心肌特异性
Desmin：平滑肌、心肌特异性
心脏
cTnT（心肌肌钙蛋白T）：心肌特异性
Myh6（α-肌球蛋白重链）：心脏特异性
视网膜
Rhodopsin（Rho）：杆状视细胞特异性
OPN1：锥状视细胞特异性
免疫系统
CD68：巨噬细胞特异性
CD4/CD8：T细胞特异性
2、特异性启动子的应用优势
减少非靶向性表达：特异性启动子能够将基因表达限制在特定细胞或组织中，减少在非靶向组织中的表达，从而降低潜在的副作用。
提高治疗效果：通过精准表达，可以提高基因治疗的效率，减少所需的病毒剂量。
安全性更高：例如，使用hSYN启动子的AAV载体在神经元中表达时，显示出良好的安全性。
3、启动子选择的注意事项
包装容量限制：AAV载体的最大包装容量约为4.7 kb，需选择适合的启动子大小。
组织特异性和表达强度：根据目标组织和实验需求，选择合适的启动子。
结合血清型选择：不同的AAV血清型具有不同的组织亲和性，结合特异性启动子可以进一步增强靶向性。
选择合适的AAV特异性启动子是实现高效、安全基因治疗的关键步骤之一。
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