超低量血清型AAV(Adeno-Associated Virus, 腺相关病毒)通常指的是在体内应用时所需剂量较低即可达到有效转导的AAV血清型。以下几种AAV血清型以高效的组织靶向性和转导效率著称,因而可以在较低剂量下发挥作用:
1.AAV9:高效穿透血脑屏障(BBB),适用于中枢神经系统(CNS)基因治疗,同时也能高效转导心脏、骨骼肌和肝脏。
2.AAV-PHP.B / AAV-PHP.eB:优化后的AAV9变体,具有更强的跨BBB能力,尤其适用于神经系统疾病的基因递送。
3.AAV8:对肝脏的转导效率高,可用于肝脏疾病治疗,同时在肌肉、心脏等组织中也表现良好。
4.AAV-DJ:一种合成血清型,结合了多个AAV血清型的优点,展现出较高的转导效率,适用于多种组织。
5.AAVrh10:相比AAV9,AAVrh10在神经系统和肺部组织的转导效率较高,适用于肺部疾病或中枢神经系统疾病的基因治疗。
如果你的研究或应用需要超低剂量AAV,选择适当的血清型至关重要,同时还需结合启动子、包装能力和给药方式进行优化。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。