rAAV定义

rAAV（Recombinant Adeno-Associated Virus，重组腺相关病毒）是一种经过基因工程改造的病毒载体，常用于基因治疗和分子生物学研究。

rAAV是一种经过改造的病毒载体，它源自天然的腺相关病毒（AAV），但去除了病毒自身复制和致病的基因，仅保留包装所需的元件，并加入了目标治疗基因，从而成为一种安全、有效的基因传递工具。

1.主要特点：

非致病性：野生型AAV天然无致病性，不会引起人类疾病。

低免疫原性：相比其他病毒载体（如腺病毒），rAAV引发的免疫反应较弱。

长期基因表达：在细胞分裂不旺盛的组织中可持续表达6个月以上，以游离体形式存在。

组织特异性：不同血清型（如AAV2、AAV5、AAV9）对特定组织（肝脏、神经系统、视网膜等）具有天然趋向性。

容量有限：携带外源基因的能力较小（约4.7 kb），需优化基因设计。

安全性高：rAAV不整合进宿主基因组，降低致癌风险。

2.与野生型AAV的区别：

野生型AAV含有病毒自身的 rep 和 cap 基因，而rAAV删除了这些基因，替换为治疗性基因或报告基因，仅保留反向末端重复序列（ITRs）用于包装。