aav质粒组成

2025年4月15日
分享:

AAV质粒(腺相关病毒质粒)是用于包装和生产AAV病毒颗粒的重要组成部分,广泛用于基因治疗和基因功能研究。一个完整的AAV病毒包装系统通常包含三类质粒,称为“三质粒系统”。每种质粒的组成和功能如下:

一、载体质粒(Transfer plasmid / Vector plasmid)

ITRs(Inverted Terminal Repeats,反向末端重复序列): 位于5’和3’两端,是AAV基因组的必需元件,约145 bp,参与病毒基因组的打包和复制。

目标基因(GOI, gene of interest): 通常是外源插入的表达基因。

启动子(Promoter): 启动目标基因的转录,如CMV、EF1α、Syn等。

增强子和多腺苷酸化信号(Enhancer, PolyA signal): 增强表达和稳定mRNA。

功能: 提供待包装的基因序列,最终被包装进AAV颗粒中。

二、包装质粒(Packaging plasmid)

rep基因: 编码AAV复制相关蛋白(Rep78、Rep68等),介导病毒基因组的复制和整合。

cap基因: 编码衣壳蛋白VP1、VP2、VP3,形成AAV病毒颗粒。

功能: 提供AAV自身必需的包装蛋白。

三、辅助质粒(Helper plasmid)

通常来源于腺病毒(Adenovirus)基因,含以下元件:

E2A、E4、VA RNA基因

有时还包括E1(视宿主细胞情况)

功能: 提供AAV复制所需的辅助因子,模拟AAV感染时共感染腺病毒的情况,使AAV能高效复制和包装。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

下载

用户登录

还没账号? 请注册
手机验证码登录
账号密码登录
手机号码*
验证码*
忘记密码?

首次使用手机号登录将自动为您注册

登录即代表阅读并接受《注册协议》 《用户协议》

新用户注册

已有账号?
手机注册
邮箱注册
手机号码*
验证码*
机构名称*
客户类型*

重置密码

手机找回密码
邮箱找回密码
手机号码*
验证码*
设置新密码*
确认新密码*