aav工具病毒有哪些

2025年4月16日
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一、按血清型分类(决定组织嗜性)

AAV 的血清型不同,其对不同组织和器官的亲和性也不同,常见的包括:

血清型 特点与用途
AAV1 高效感染骨骼肌、神经组织
AAV2 最早被研究,广泛使用,对多种细胞有较强亲和性,适合体外感染
AAV5 感染肺部、神经系统和肝脏较好
AAV6 与AAV1类似,也适合感染肌肉
AAV8 对肝脏感染效率极高,常用于肝脏靶向表达
AAV9 可穿越血脑屏障,适合中枢神经系统、心脏
AAVrh10 来源于灵长类,神经系统感染效率高

 

工程化 AAV 变体

AAV-DJ 和 AAV-DJ/8:通过改造获得的工程化 AAV,具有更强的血脑屏障穿透能力和神经系统转导效率。

AAV-PHP.eB 和 AAV-PHP.S:这些变体经过优化,能够更高效地穿越血脑屏障,用于中枢神经系统的研究和治疗。

AAV2-retro:经过改造后能够实现逆转录,用于特定的基因治疗场景。

 

二、按功能构建分类(AAV 工具载体类型)

工具类型 功能 应用举例
AAV-CMV-GFP 高表达GFP的AAV,常用作对照或检测感染效率 可用于细胞或动物中观察表达
AAV-shRNA/miRNA 表达干扰RNA以敲低基因 基因功能研究
AAV-Cre 表达Cre重组酶,进行loxP位点特异重组 条件性敲除模型
AAV-hSyn-GFP 使用神经特异启动子(如 hSyn)控制表达 神经元特异性表达
AAV-GCaMP 表达钙指示器,用于活体钙成像 神经活动监测
AAV-sgRNA 或 AAV-Cas9 基因编辑用,常和CRISPR/Cas系统结合使用 用于基因敲除或编辑

 

AAV 工具病毒因其多样性和高效性,被广泛应用于基因治疗、神经科学研究等领域。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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