基因编辑技术领域取得重要突破。近日，据Nature期刊披露，由麻省总医院布莱根妇女医院与贝斯以色列女执事医疗中心的Omar Abudayyeh与Jonathan Gootenberg科研团队研发的STITCHR基因编辑系统，通过创新性的RNA技术实现了从单碱基到12.7kb大片段基因的“无痕”整合，推动基因治疗研究向前迈出了一大步。
相较于传统CRISPR技术，该基因编辑系统展现出三大突破性特征：
更大片段插入能力：突破CRISPR仅能进行较小基因片段编辑的限制，可完整替换更大片段致病基因；
靶向精准性提升：通过RNA引导机制实现染色体特定位点的精准插入，避免传统基因编辑造成的基因组损伤；
递送系统革新：采用全RNA系统设计，无需采用复杂的蛋白递送系统，简化基因治疗载体构建和递送流程。
这项技术的核心创新源于对生物进化机制的深度挖掘。研究团队从真核生物基因组中发现的”跳跃基因”（逆转录转座子）获得灵感，通过人工智能算法筛选出具有定向整合特性的转座子元件，再将其与CRISPR-Cas系统的切口酶进行模块化重组，最终构建出具有自主知识产权的基因编辑工具。
在应用前景方面，该系统已成功完成体外细胞实验验证。业内专家指出，这项技术或将催生新一代基因治疗药物，特别是在遗传性罕见病和复杂慢性病领域具有重大转化价值。
Jonathan Gootenberg (左)和Omar Abudayyeh（右）
研究团队表示，该成果建立在对细胞表观遗传调控机制的长期探索基础之上。通过解析生物体内天然基因移动规律，成功将”跳跃基因”的随机性转化为精准医疗的突破口，这为后续开发智能型基因编辑系统提供了新思路。随着该技术的临床转化推进，有望在未来五年内实现针对杜氏肌营养不良、地中海贫血等重大疾病的创新治疗方案。
文章来源于细胞与基因治疗领域