mRNA-LNP定制服务

2025年10月28日
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  • 派真生物(PackGene)是一家位于中国广州、专注于细胞与基因治疗(CGT)载体(包括 AAV、mRNA、LNP 等)定制服务的 CRO/CDMO 公司。

  • 在 mRNA 及脂质纳米颗粒递送载体领域,公司宣称具备从早期研发、工艺开发到较大规模交付的一体化能力。

一、服务亮点/关键优势

根据官方资料,派真生物在其 mRNA-LNP 定制服务中强调以下优势:

  • 高稳定性:LNP 可有效帮助 mRNA 免于降解,从而提升递送稳定性

  • 低免疫原性:在递送系统设计上,降低免疫刺激反应是其服务卖点之一

  • 增强递送效率:通过优化 LNP 配方,提高细胞摄取、体内递送效率。

  • 端对端支持:从 mRNA 合成、修饰、封装至 LNP、体内/体外验证,支持较完整服务流程。

二、服务明细:定制规格、质控标准、交付周期

项目 内容
修饰类型 mRNA Cap1 或 Cap1 + N¹-meΨ 修饰(示例)
交付总量 100 µg ~ 20 mg(具体根据项目沟通)
交付周期 10-25 工作日(基于已合成 mRNA;定制基因合成约另外 2-3 周)
样本质控标准 RNA 完整性/大小 CE ≥ 80%
封装效率 RiboGreen ≥ 80% 派真生物
颗粒大小 (DLS) < 120 nm
PDI < 0.2 派真生物
浓度 ≥ 0.2 mg/mL(默认)

三、适用范围与服务流程

适用范围

  • 适合于 mRNA 药物或疫苗开发中,需要将 mRNA 封装至 LNP 以提升体内/体外递送效率的项目。

  • 包括科研前期验证、中试开发、或向更大规模推进的 CDMO/CRO 服务。

  • 若你的项目含有特殊修饰、靶向组织要求、或者临床级(GMP)生产需求,派真亦有与合作方联动支持

服务流程

  1. 客户提供 mRNA 序列或需求(包括是否需修饰、所需规模、目标细胞/动物模型等)。

  2. 派真生物团队与客户一起设计 LNP 配方、封装参数(脂质组成、N/P 比、制备方法等)。

  3. 制备 mRNA-LNP 样品,包括微流控或其他制备方式。

  4. 质控检测:粒径、PDI、封装效率、RNA 完整性等。

  5. 客户交付或进一步开发:可继续扩大规模、提供体内/体外递送验证、稳定性研究、或者技术转移至 GMP 阶段。

  6. (可选)如果向临床阶段,则涉及更多工艺开发、分析方法建立、申报支持等。

四、使用建议/注意事项

  • 确定规格:在洽谈时确认所需 mRNA 修饰(如 N1-meΨ、Cap1)、LNP 靶向(如肝脏、肌肉、肿瘤等)、规模(µg 级、mg 级)及未来是否需 GMP 放大。

  • 交付周期规划:如基因合成阶段需要额外时间(官网提及约 2-3 周)应提前规划。

  • 质量指标核实:如项目用于临床,应确认其是否具备合规的“cGMP + 分析方法验证”能力,而不仅为科研级。其官网主要列出“科研级”参数。

  • 靶向与体内验证:如你的项目需要特定组织靶向或动物模型验证,应询问其是否提供体内递送/表达分析服务。其官网有提到小鼠尾静脉注射/灌肠的示例。

  • IP/材料来源:如项目将用于商业化,建议确认所用脂质、配方是否有专利限制或需许可。

  • 数据支持:可要求公司提供其以往LNP 递送、表达效率、稳定性数据,以便评估其工艺成熟度。

  • 预算与扩规模:如果未来计划放大至商业级别,应与其明确中试、商业化的拓展能力与成本。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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