AAV 启动子（Promoter）指的是在 AAV 载体中用于驱动目的基因表达的启动子序列。不同启动子会影响表达的 强度、稳定性、组织特异性、体内 vs 体外表现。
🧬 AAV 常用启动子分类与特点
1.强启动子（强泛表达）
适合：大多数细胞系、体内全身表达
优点：表达强、稳定
缺点：体内易被沉默，可能导致免疫应答↑
| 启动子 | 大小 | 代表性应用场景 | 参考资料 |
| CMV | 0.6kb | 早期骨修复基因治疗中最经典的广谱启动子,驱动高水平瞬时表达 | PMID: 10413134 |
| CBA | 0.9kb | 兼顾高表达与相对持久性,常用于AAV载体 | PMID: 37759764 |
| CAG | 0.6kb | 长期表达需求 | PMID: 34504088 |
| EF1a | 1.1kb | 对增殖/静息细胞均有稳定活性,适合慢性关节病长期分泌 | PMID: 17440444 |
| EFS | 0.2kb | 骨基因编辑 | PMID: 40290123 |
2.组织特异性启动子
适合：需要精确控制表达位置，减少 off-target
3.诱导型启动子
可控表达（药物、光、热）
例如：
-
Tet-On / Tet-Off 系统（给 Dox 控制表达）
| 系统名称 | 触发方式 | 应用案例 | 参考资料 |
| Tet-On/Tet-Off | 多西环素口服/局部给药 | 利用四环素调控BMP2的表达,从而实现可控骨形成 | PMID: 15093189 |
| Opto-promoter | 蓝光(470nm) | optoBMP能够有效诱导人多能干细胞向软骨细胞方向分化 | PMID: 38032796 |
| HSP元件 | 局部加热/近红外光转热 | HSP70B-FRB/FKBP-ZF-BMP2“双锁”系统+NIR水凝胶,促进小鼠颅骨愈合 | PMID: 32135355 |
| ERE(雌激素响应元件) | 雌二醇或选择性ER调节剂 | ERE-Luc转基因小鼠用于跟踪骨内ER信号,评估绝经后骨丢失 | PMID: 17761761 |
4.选择 AAV 启动子的建议
| 应用 | 推荐启动子 |
| 体外过表达（HEK293/HeLa） | CMV / EF1α / CAG |
| 小鼠体内全身表达 | CAG / EF1α |
| 肝脏表达 | TBG |
| 神经元表达 | hSyn / CamKIIα |
| 大基因（接近 4.7kb） | mini-CMV / miniCAG |
| 希望长期稳定表达 | CAG / EF1α |
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