AAV(腺相关病毒)病毒载体因其安全性高、免疫反应低、组织亲和性强、表达稳定,目前已成为基础研究、动物模型构建和基因治疗研发中最常用的基因递送工具之一。
专业的 AAV 病毒载体服务通常包括以下内容:
1️⃣ 载体设计与构建
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根据基因过表达、shRNA/siRNA、miRNA、CRISPR 等需求定制载体
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提供常用启动子(CMV、CAG、EF1α、hSyn、GFAP 等)
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支持多种荧光标签、报告基因、药筛抗性标签等
2️⃣ 多血清型可选
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提供 AAV2、AAV8、AAV9、AAV-DJ、PHP.eB、PHP.S、Anc80 等多种血清型
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根据组织/器官:神经系统、心脏、肝脏、肺部、骨骼肌等匹配最佳血清型
3️⃣ 高质量病毒包装
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三质粒或四质粒系统包装
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使用 HEK293/HEK293T 细胞生产
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超离心、层析、TFF 等多工艺可选
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产量稳定,滴度可达 10¹²–10¹³ vg/mL
4️⃣ 质量检测(QC)全流程
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滴度检测(qPCR/ddPCR)
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纯度检测(SDS-PAGE、银染)
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无菌、内毒素检测
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基因序列确认、血清型验证
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根据需求可选 empty capsid ratio 检测
5️⃣ 实验级 & 动物实验级生产
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提供科研级(Research Grade)、高纯度级(High Purity)、NHP 级(Large Animal / Preclinical)
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满足小鼠、大鼠、NHP 等体内试验需求
6️⃣ 下游支持服务
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动物给药方案推荐(静脉、脑内、鼻腔滴注、肌注等)
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组织定位验证(免疫染色、荧光检测)
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基因表达/干扰效果分析
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。