AAV 衣壳 & 空壳病毒｜客户答疑 FAQ

Q1：什么是 AAV 衣壳（Capsid）？

AAV 衣壳是包裹病毒基因组的蛋白外壳，
决定 AAV 感染哪些细胞/组织、感染效率以及免疫原性，是 AAV 功能的核心组成部分。

Q2：什么是 AAV 空壳病毒（Empty Capsid）？

空壳病毒是指 结构完整但内部不含目的基因的 AAV 病毒颗粒。
它可以进入细胞，但 不会产生任何基因表达。

Q3：为什么 AAV 包装中会出现空壳？

常见原因包括：

• 插入片段接近或超过 AAV 包装上限（约 4.7 kb）

• Rep/Cap 表达比例不合适

• 包装或转染条件不稳定

• 纯化工艺无法有效区分空壳与实心壳

Q4：空壳多会带来哪些影响？

• 有效感染剂量被稀释

• 实际表达效率低于预期

• 实验重复性变差

• in vivo 或临床研究中 免疫反应风险增加

Q5：为什么 vg/mL 不低，但表达效果不好？

因为 vg/mL 只反映含基因的实心病毒数量。
如果空壳比例高，整体病毒看起来很多，但真正能表达的病毒并不多。

Q6：空壳病毒能被检测出来吗？

• qPCR：❌ 无法检测空壳

• 衣壳相关方法（ELISA、TEM 等）：✅ 可检测
  因此需要结合多种检测手段综合评估 AAV 质量。

Q7：如何降低空壳比例？

• 优化载体结构和长度（<4.7 kb）

• 调整 Rep/Cap 比例

• 使用成熟的高效 AAV 包装系统

• 采用可区分空壳的纯化方法（如 CsCl、AEX）

• 增加空壳/实心壳比例检测与质控