在 AAV（腺相关病毒）载体中，GOI（Gene of Interest） 是指目标基因（目的基因），也就是研究人员希望通过 AAV 载体递送并在靶细胞中表达、敲低或发挥其他功能的基因序列。
在常见的重组 AAV（rAAV）载体中，GOI 通常位于两个 ITR（Inverted Terminal Repeat，反向末端重复序列）之间，与启动子、增强子、polyA 等表达调控元件共同构成 AAV 的转移载体（transfer plasmid）核心表达框架。
一个典型的 AAV 表达载体可以简化表示为：ITR — Promoter — GOI — polyA — ITR
其中：
- ITR：AAV 基因组包装所需的末端重复序列。
- Promoter：启动 GOI 的转录，可根据组织特异性或表达需求选择不同启动子。
- GOI：目标基因，即需要递送和表达的目的序列。
- polyA：提供转录终止和 polyadenylation 信号，有助于转录本稳定。
GOI 可以是什么？
GOI 并不一定只指一个完整的蛋白编码基因，也可以根据研究目的设计为不同类型的功能序列，例如：
- 蛋白编码基因：用于基因过表达或功能补偿。
- 报告基因：如 GFP、mCherry、Luciferase 等，用于评价 AAV 转导和表达效果。
- Cre 等重组酶基因：用于条件性基因操作。
- Cas 系统相关序列：用于基因编辑。
- shRNA、miRNA 等表达框架：用于基因敲低。
- 其他功能性核酸序列：根据具体研究目的进行设计。
需要注意的是，GOI 与 AAV 衣壳蛋白基因（Cap）以及复制相关基因（Rep）不是一回事。GOI 通常位于 AAV transfer plasmid 中，而 Rep、Cap 等包装相关功能通常由其他质粒提供。
简单来说，GOI 就是“AAV载体真正要递送的目标基因或功能序列”。
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